一种表达MCM的基因修饰细胞药物的制备方法及其应用技术

本发明专利技术公开一种表达MCM的基因修饰细胞药物的制备方法及其应用，涉及细胞治疗领域，具体地说涉及一种表达MCM的基因修饰细胞药物的制备方法及其应用。通过基因递送载体将甲基丙二酰辅酶A变位酶基因MUT导入细胞，随后在体外进行扩增培养且能表达正常的MCM，同时公开了上述甲基丙二酰辅酶A变位酶基因修饰细胞药物在甲基丙二酸血症治疗中的应用。本发明专利技术通过细胞表达正常的MCM，从根源上解决MMA致病因素，本发明专利技术提供的细胞药物可作为生产MCM的“药物工厂”，能长时间持续表达MCM，解决现有甲基丙二酸血症治疗方法MCM蛋白半衰期短以及终生频繁用药的弊端，也为其它基因突变所导致的遗传病的治疗提供了新思路。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及细胞治疗，具体为一种表达mcm的基因修饰细胞药物的制备方法及其应用。

技术介绍

1、甲基丙二酸血症又被称为甲基丙二酸尿症，是一种典型的常染色体隐性遗传的遗传代谢病，西方人群中mma的发病率在1/48000-1/61000，我国mma的发病率约为1/4000-1/26000；基于我国的人口基数和较高的发病率，mma给社会和家庭带来巨大负担；mma的主要原因是甲基丙二酰辅酶a变位酶缺乏或其辅酶腺苷钴胺素代谢缺陷；mma现有治疗方法主要是限制饮食、支持性护理和肝移植，限制天然蛋白质摄入，补充去除蛋氨酸、缬氨酸、苏氨酸、丝氨酸的特殊奶粉的饮食治疗是肝移植前的主要治疗手段；但是，限制饮食疗法不能有效控制疾病进展，仍出现不可逆性神经系统、肾脏、运动功能等多脏器功能损伤；通过肝移植增加肝脏mcm酶活性已被用于手术治疗mma，特别是病情严重和反复代谢失代偿的患者，移植患者的循环甲基丙二酸显著减少，代谢失代偿率大幅降低，生活质量得到改善；然而，肝移植并不能完全治愈mma且存在很多问题，如器官供体有限、手术期间或手术后可能出现并发症、移植后需要终身免疫抑制治疗以本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种表达MCM的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：将甲基丙二酰辅酶A变位酶MCM基因通过基因递送载体导入宿主细胞，随后在体外进行扩增培养且能长期表达正常的MCM。

2.根据权利要求1所述的一种表达MCM的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：所述甲基丙二酰辅酶A变位酶编码基因是人正常MUT，通过PCR从人胚胎肺成纤维细胞WI38中扩增得到。

3.根据权利要求1所述的一种表达MCM的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：所述基因递送载体是病毒载体。

4.根据权利要求3所述的一种表达MCM的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：所述病毒载体...

【技术特征摘要】

1.一种表达mcm的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：将甲基丙二酰辅酶a变位酶mcm基因通过基因递送载体导入宿主细胞，随后在体外进行扩增培养且能长期表达正常的mcm。

2.根据权利要求1所述的一种表达mcm的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：所述甲基丙二酰辅酶a变位酶编码基因是人正常mut，通过pcr从人胚胎肺成纤维细胞wi38中扩增得到。

3.根据权利要求1所述的一种表达mcm的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：所述基因递送载体是病毒载体。

4.根据权利要求3所述的一种表达mcm的基因修饰细胞药物的制备方法，其特征在于：所述病毒载体是慢病毒载体。

5.根据权利要求4所述的一种表达mcm的基因修饰细胞药物的制备方法，其特...

【专利技术属性】
技术研发人员：尹海滨，周超，周玲，王桃希，曾燕仪，
申请(专利权)人：广东省南山医药创新研究院，
类型：发明
国别省市：