【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
0、背景
1、年龄相关性黄斑变性(amd)是一种眼部慢性代谢炎症性疾病。amd是55岁以上人群失明的主要原因，并且在美国(例如，8.7%)和全世界具有高流行。此外，随着全球人口老龄化，这个问题预计会增加。尽管amd被分类为多种类型(例如，早期、中期、湿性和干性)，但大多数amd病例被认为是“干性”amd，对其尚没有批准的疗法。
2、据信有许多相关因素可能导致amd。脂质转运和加工的失调已被归因于amd的发作和进展。脂质稳态的失调可导致脂质沉积物(玻璃膜疣(drusen))在整个胞外基质诸如布鲁赫膜(bruch’s membrane)中的积累。玻璃膜疣是破坏和应激视网膜色素上皮(rpe)细胞的amd的第一个病理病征，视网膜色素上皮(rpe)细胞的损失导致光感受器退化和疾病的严重后期，包括地图样萎缩(ga)，并可进一步导致新生血管性amd (nvamd)。
3、目前，amd无法治愈，并且治疗通常无效。他汀(statins)类药物或其他潜在治疗通常考虑胆固醇合成的破坏。然而，目前的技术水平未能解...
【技术保护点】
1.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)，具有与SEQ ID NO: 8765%或更高同源的肽序列，其中所述多肽包含疏水矩μH为0.65或更大的螺旋卷曲。
2.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)，具有与SEQ ID NO: 87具有65%或更高同源性的肽序列，其中所述多肽具有ATP结合盒转运蛋白膜稳定和激动剂活性。
3.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)，具有与SEQ ID NO: 87至少65%同源的序列，其中所述多肽具有转运蛋白结合活性。
4.一种多肽，所述多肽用于治疗年...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有与seq id no: 8765%或更高同源的肽序列，其中所述多肽包含疏水矩μh为0.65或更大的螺旋卷曲。
2.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有与seq id no: 87具有65%或更高同源性的肽序列，其中所述多肽具有atp结合盒转运蛋白膜稳定和激动剂活性。
3.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有与seq id no: 87至少65%同源的序列，其中所述多肽具有转运蛋白结合活性。
4.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有seq id no: 87的肽序列。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的多肽，其中所述多肽具有0.65或更大的疏水矩μh，导致17.5%或更大的胆固醇流出。
6.根据权利要求1-4中任一项所述的多肽，其中所述多肽具有atp结合盒转运蛋白结合活性。
7.根据权利要求1-3中任一项所述的多肽，其中与seq id no: 87的序列在位置2-7、9和10-17中不同的任何肽残基是保守取代或保守疏水性取代，其疏水性值在seq id no: 87的相应位置中的肽残基的疏水性值的0.25以内，按照使用fauchere和pliska的方法计算的，并且其中在位置1、8、10和18中的任何不同的肽残基是任何氨基酸。
8.根据权利要求1-3中任一项所述的多肽，其中所述多肽序列是seq id no: 87、152、153、154、155、156、157、158、159、160、161、162、163、164、165、166、167、168、169、170、171、172、173、174、175、176、177或178中的一个。
9.根据权利要求1-3中任一项所述的多肽，其中所述多肽序列是seq id no: 87、152、160、161、163或172中的一个。
10.根据权利要求1-3中任一项所述的多肽，其中所述多肽序列与seq id no: 87 70%或更高的同源。
11.根据权利要求1-3中任一项所述的多肽，其中所述多肽序列与seq id no: 87 80%或更高的同源。
12.根据权利要求1-3中任一项所述的多肽，其中所述多肽序列与seq id no: 87 85%或更高的同源。
13.根据权利要求1-3中任一项所述的多肽，其中所述多肽序列是seq id no: 35或36，其中x能够是任何氨基酸。
14.一种药物组合物，所述药物组合物用于预防或治疗患者的年龄相关性黄斑变性(amd)，其中所述组合物包含根据权利要求1-14中任一项定义的所述多肽和药学上可接受的赋形剂。
15.根据权利要求14所述的药物组合物，其中所述组合物用于通过眼内注射施用。
16.根据权利要求14所述的药物组合物，其中所述组合物用于通过血管内(iv)注射施用。
17.根据权利要求14所述的药物组合物，其中所述组合物用于通过皮下(sc)注射施用。
18.根据权利要求14所述的药物组合物，还包含根据权利要求1-13中任一项所述的多肽中的两种或更多种。
19.一种使用根据权利要求14-18中任一项所述的多肽或药物组合物治疗或预防患者的年龄相关性黄斑变性(amd)的方法，其中所述预防或治疗是预防所述amd，并且其中所述患者被诊断为具有发展amd的倾向。
20.一种使用根据权利要求14-18中任一项所述的多肽或药物组合物治疗或预防患者的年龄相关性黄斑变性(amd)的方法，其中所述预防或治疗是治疗并且所述患者显示出amd的病征或症状。
21.一种使用根据权利要求14-18中任一项所述的工程化多肽或药物组合物治疗或预防患者的年龄相关性黄斑变性(amd)的方法，其中所述预防或治疗是治疗早期amd。
22.一种治疗患者的年龄相关性黄斑变性(amd)的方法，所述方法包括将根据权利要求14-18中任一项所述的多肽或组合物递送到所述患者的眼睛中。
23.根据权利要求19-22中任一项所述的方法，其中递送包括眼内注射。
24.根据权利要求19-22中任一项所述的方法，其中递送包括血管内(iv)注射。
25.根据权利要求19-22中任一项所述的方法，其中递送包括皮下(sc)注射。
26.根据权利要求19-22中任一项所述的方法，其中递送包括递送多于一种根据权利要求1-13中任一项所述的多肽或组合物。
27.根据权利要求19-22中任一项所述的方法，其中所述患者为40岁或更大。
28.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有与seq id no: 10165%或更高同源的肽序列，其中所述多肽包含疏水矩μh为0.6或更大的螺旋卷曲。
29.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有与seq id no: 101具有65%或更高同源性的肽序列，其中所述多肽具有atp结合盒转运蛋白膜稳定和激动剂活性。
30.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有与seq id no: 101至少65%同源的序列，其中所述多肽具有转运蛋白结合活性。
31.一种多肽，所述多肽用于治疗年龄相关性黄斑变性(amd)，具有seq id no: 101的肽序列。
32.根据权利要求28-31中任一项所述的多肽，其中所述多肽具有0.198或更大的总体疏水性，导致增强的胆固醇流出。
33.根据权利要求28-30中任一项所述的多肽，其中所述多肽具有0.6或更大的疏水矩μh，导致abca1稳定性大于seq id no: 101的多肽的abca1稳定性的百分之四十。
34.根据权利要求28-31中任一项所述的多肽，其中所述多肽具有atp结合盒转运蛋白结合活性。
35.根据权利要求28-30中任一项所述的多肽，其中与seq id no: 101的序列在位置1、4-8、10-15、17-18或20-22中不同的任何肽残基是保守取代或保守疏水性取代，其疏水性值在seq id no: 101的相应位置中的肽残基的疏水性值的0.25以内，按照使用fauchere和pliska的方法计算的，并且其中在位置2、3、9、16和19中的任何不同的肽残基是任何氨基酸。
36.根据权利要求28-30...
【专利技术属性】
技术研发人员：乔纳森·古穆西奥，埃里克·卡勒，尼古拉斯·丘奇，马塞尔·范德布鲁格，
申请(专利权)人：凯瑞特生物科学公司，
类型：发明
国别省市：
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