【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本公开涉及病毒载体组合物，其在室温下、冷藏和冷冻温度下具有经改进的稳定性。更具体地，本公开涉及经改进的水性和冷冻液体病毒载体组合物，其在各种条件下储存后显示出高滴度恢复率、颗粒完整性和效力。
技术介绍
1、病毒载体已经出现为将治疗性货物递送至靶细胞的显著方式。此类载体包括源自腺病毒、腺相关病毒(aav)、单纯疱疹病毒(hsv)和慢病毒的系统。这些载体能够将所关注的基因(例如，治疗性基因)引入和/或整合到靶细胞的基因组中。因此，靶细胞可以被理论地编辑以表达任何所关注的基因，这也可以具有治疗益处。此类疗法已进入诊所中(参见例如，《当代基因疗法(curr gene ther.)》2015；15(1):64-81和《血液评论(blood rev.)》2022年1月21日；100929)，并且代表了治疗某些疾病的变革性方法。
2、限制病毒载体在临床环境(包括慢病毒)中的使用的一个因素是在高于和低于冷冻的温度下储存后低稳定性、聚集和病毒滴度的损失(参见例如，kumru等人,《药理学科学杂志(j pharm sci.)》2018年11月；...
【技术保护点】
1.一种水性病毒组合物，其包含：
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述缓冲液以约25mM至约30mM的浓度存在。
3.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述缓冲液以约27.5mM的浓度存在。
4.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述缓冲液是HEPES缓冲液。
5.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述缓冲液是L-组氨酸缓冲液。
6.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以约66mM至约80mM的浓度存在。
7.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种水性病毒组合物，其包含：
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述缓冲液以约25mm至约30mm的浓度存在。
3.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述缓冲液以约27.5mm的浓度存在。
4.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述缓冲液是hepes缓冲液。
5.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述缓冲液是l-组氨酸缓冲液。
6.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以约66mm至约80mm的浓度存在。
7.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以约73mm的浓度存在。
8.根据权利要求1至6中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以所述组合物的每体积约2.0重量％至约3.0重量％的浓度存在。
9.根据权利要求1至6中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以所述组合物的每体积约2.5重量％的浓度存在。
10.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述l-脯氨酸以约40mm至约60mm的浓度存在。
11.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述l-脯氨酸以约50mm的浓度存在。
12.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述组合物进一步包含盐。
13.根据权利要求12所述的组合物，其中所述盐以约65mm至约85mm的浓度存在。
14.根据权利要求13所述的组合物，其中所述盐以约75mm的浓度存在。
15.根据权利要求12至14中任一项所述的组合物，其中所述盐是氯盐、kcl或nacl。
16.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述组合物进一步包含泊洛沙姆188。
17.根据权利要求16所述的组合物，其中所述泊洛沙姆188以约0.01mg/ml至约1mg/ml的浓度存在。
18.根据权利要求17所述的组合物，其中所述泊洛沙姆188以约0.1mg/ml或约0.3mg/ml的浓度存在。
19.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述组合物包含约6.5至约8的ph。
20.一种水性病毒组合物，其包含：
21.一种水性病毒组合物，其包含：
22.一种水性病毒组合物，其包含：
23.一种水性病毒组合物，其包含：
24.根据权利要求23所述的组合物，其中所述组合物不包含l-脯氨酸。
25.根据权利要求23或权利要求24所述的组合物，其中所述hepes缓冲液以约25mm至约30mm的浓度存在。
26.根据权利要求23至25中任一项所述的组合物，其中所述hepes缓冲液以约27.5mm的浓度存在。
27.根据权利要求23至26中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以约66mm至约80mm的浓度存在。
28.根据权利要求23至27中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以约73mm的浓度存在。
29.根据权利要求23至28中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以所述组合物的每体积约2.0重量％至约3.0重量％的浓度存在。
30.根据权利要求23至29中任一项所述的组合物，其中所述蔗糖以所述组合物的每体积约2.5重量％的浓度存在。
31.根据权利要求23至30中任一项所述的组合物，其中所述盐以约65mm至约85mm的浓度存在。
32.根据权利要求23至31中任一项所述的组合物，其中所述盐以约75mm的浓度存在。
33.根据权利要求23至32中任一项所述的组合物，其中所述盐是kcl或nacl。
34.根据权利要求23至33中任一项所述的组合物，其中所述泊洛沙姆以约0.01mg/ml至约1mg/ml的浓度存在。
35.根据权利要求23至34中任一项所述的组合物，其中所述泊洛沙姆以约0.1mg/ml的浓度存在。
36.根据权利要求23至35中任一项所述的组合物，其中所述泊洛沙姆是泊洛沙姆188(p188)。
37.根据权利要求23至36中任一项所述的组合物，其中所述组合物包含约7至约8的ph。
38.一种水性病毒组合物，其包含：
39.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中病毒慢载体以约1x108至约2x109tu/ml的滴度存在。
40.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述慢病毒载体选自由以下组成的组：人类免疫缺陷病毒1(hiv-1)；人类免疫缺陷病毒2(hiv-2)、维斯纳梅迪病毒(visna-maedi virus，vmv)病毒；山羊关节炎-脑炎病毒(caev)；马传染性贫血病毒(eiav)；猫免疫缺陷病毒(fiv)；牛免疫缺陷病毒(biv)；以及猿猴免疫缺陷病毒(siv)。
41.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述慢病毒载体源自人类免疫缺陷病毒-1(hiv-1)或人类免疫缺陷病毒2(hiv-2)。
42.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述慢病毒载体源自人类免疫缺陷病毒-1(hiv-1)。
43.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述慢病毒载体被假型化。
44.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述慢病毒载体用来自水疱性口炎病毒的毒株的包膜蛋白进行假型化。
45.根据权利要求44所述的组合物，其中所述水疱性口炎病毒的毒株选自由以下组成的组：印第安纳株(indiana)、阿拉戈斯株(alagoas)、新泽西株(new jersey)、伊斯法罕株(isfahan)、科卡尔株(cocal)、马拉巴株(maraba)或皮里株(piry)。
46.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述慢病毒载体用水疱性口炎病毒g(vsv-g)蛋白进行假型化。
47.根据前述权利要求中任一项所述的组合物，其中所述慢病毒载体用源自以下的包膜进行假型化：麻疹(measles)包膜蛋白、辛德毕斯(sindbis)包膜蛋白、麻疹病毒(morbillivirus)f蛋白和h蛋白、仙台病毒(sendai)f蛋白和hn蛋白或副粘病毒科(paramyxoviridae)f蛋白和h蛋白。
48.根...
【专利技术属性】
技术研发人员：穆米塔·巴塔查里亚，克里斯汀·凯莉，
申请(专利权)人：再生元制药公司，
类型：发明
国别省市：
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