【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、关节病症
2、骨关节炎、退行性关节疾病和其他关节功能障碍的治疗是复杂的，并且对于症状缓解或恢复关节功能几乎没有长期选项。骨关节炎(oa)是由疼痛导致的残疾的主要原因。neogi，osteoarthritis cartilage 2013；21：1145-53。所有哺乳动物物种都受到影响：役用动物、家畜及其所有者都经历与oa相关的不适、疼痛和残疾，这取决于疾病进展的程度。
3、oa是以残疾的进行性过程为特征的复杂疾病。全身性炎症与oa和oa疾病进展相关联。炎症是由促炎性细胞因子水平增加驱动的。迫切需要用于治疗这种疾病的新的方法和组合物。本文公开了可用于治疗oa以及其他炎性关节病症的组合物和方法。
4、背部和脊柱病症
5、背部或脊椎病状或疾病，包括下背痛以及与椎间盘源性病症(例如，退行性椎间盘疾病(ddd)或内部椎间盘破裂(idd))相关的疼痛或炎症，是全世界发病和残疾的主要原因，目前几乎没有改善的长期选择。andersson gb.epidemiological featur...
【技术保护点】
1.一种用于治疗病症的药物组合物，所述组合物包含多个脂质纳米颗粒(LNP)，所述多个脂质纳米颗粒包封以下物质：
2.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述至少一个指导RNA包含选自由SEQ ID NO:1-2731中的任一者的crRNA序列。
3.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是肌肉骨骼病症。
4.如权利要求3所述的药物组合物，其中所述肌肉骨骼病症选自由以下各项组成的组：类风湿性关节炎、痛风、骨关节炎、骨质疏松症、椎间盘疾病(IVDD)、银屑病关节炎(PsA)、关节炎、多发性肌炎、增殖性滑膜炎、恶性骨赘生物、结节病性...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种用于治疗病症的药物组合物，所述组合物包含多个脂质纳米颗粒(lnp)，所述多个脂质纳米颗粒包封以下物质：
2.如权利要求1所述的药物组合物，其中所述至少一个指导rna包含选自由seq id no:1-2731中的任一者的crrna序列。
3.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是肌肉骨骼病症。
4.如权利要求3所述的药物组合物，其中所述肌肉骨骼病症选自由以下各项组成的组：类风湿性关节炎、痛风、骨关节炎、骨质疏松症、椎间盘疾病(ivdd)、银屑病关节炎(psa)、关节炎、多发性肌炎、增殖性滑膜炎、恶性骨赘生物、结节病性肌病、皮质骨疾病、特发性脊椎侧弯、肌腱病变、肌原纤维肌病、着骨点相关关节炎、强直性脊柱炎、退行性多关节炎、关节病变、变形性骨炎、腰椎间盘脱垂、骨化性多发性肌炎、特发性多发性肌炎、勒夫特病、成人发病的斯蒂尔病、变形性骨关节炎和白塞病。
5.如权利要求3所述的药物组合物，其中所述肌肉骨骼病症选自由以下各项组成的组：类风湿性关节炎、特发性骨质疏松症、绝经后骨质疏松症、佩吉特病、骨关节炎、青少年特发性关节炎(jia)、斯蒂尔病、强直性脊柱炎、风湿性多肌痛、关节炎、骨的继发性恶性赘生物ii型、粘脂质贮积症、干燥综合征、银屑病关节炎、风湿病、卡斯尔曼病、退行性多关节炎、关节病变、骨赘生物、骨质疏松症、大块骨质溶解、骨折愈合、系统性硬化症、系统性青少年特发性关节炎和滑膜炎。
6.如权利要求3所述的药物组合物，其中所述肌肉骨骼病症选自由以下各项组成的组：关节炎、感染性间歇性关节积液、强直性脊柱炎、关节炎、骨关节炎、脊柱关节炎、足底筋膜炎、退行性多关节炎、血友病性关节炎、炎性肌病伴大量巨噬细胞、多发性肌炎、肌腱病变、恶性骨赘生物、骨质疏松症、银屑病关节炎、风湿病、类风湿性关节炎、成人斯蒂尔病、青少年关节炎、早期类风湿性关节炎、复发性风湿病、痛风、感染性关节炎、强直性肌营养不良症、皮肌炎、血友病性关节病变、骨质缺乏症、干燥综合征、青少年特发性关节炎、重症肌无力、骨质溶解、炎症、退行性多关节炎、变形性骨炎、色素绒毛结节性滑膜炎或高磷酸酶血症伴骨病。
7.如权利要求3所述的药物组合物，其中所述肌肉骨骼病症选自由以下各项组成的组：洛伊-狄茨综合征、骨关节病、马凡综合征、主动脉瘤(家族性胸3)和颅面异常。
8.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是瘤形成。
9.如权利要求8所述的药物组合物，其中所述瘤形成选自由以下各项组成的组：骨肉瘤、结肠癌、转移(一般)、肺癌、多发性骨髓瘤、乳腺癌、实体瘤、淋巴瘤、胰腺癌、胃癌、上皮性卵巢癌、乳腺赘生物、口咽癌、肾细胞癌、软骨肉瘤、食管赘生物、b细胞淋巴瘤、皮肤t细胞淋巴瘤、白血病、甲状腺癌、皮肤致癌、胆管癌、胶质瘤、肝癌、黑素瘤、成神经细胞瘤、多囊性卵巢综合征、胶质母细胞瘤、前列腺癌、宫颈癌、卵巢癌、膀胱癌、鳞状细胞癌、卡波西氏肉瘤、口腔癌、平滑肌肉瘤、恶性外周神经鞘瘤和尤文氏肉瘤。
10.如权利要求8所述的药物组合物，其中所述瘤形成选自由以下各项组成的组：多发性骨髓瘤、肺癌、胃癌、乳腺癌、肾癌、赘生物转移、结直肠赘生物、卵巢癌、骨肉瘤、胆管癌、白血病、前列腺癌、浆细胞瘤、胰腺癌、宫颈癌、淋巴瘤、肝赘生物、成神经细胞瘤、黑素瘤、肥大细胞增多症、子宫内膜癌、膀胱癌、鳞状细胞癌、胆囊癌、腺癌、甲状腺癌、前列腺赘生物、胃癌、肝脏癌、垂体赘生物、肝母细胞瘤、多发性骨髓瘤、肝细胞腺瘤、乳腺癌、致癌作用、白血病、结肠癌、黑素瘤、转移(一般)、肺癌、胰腺癌、卡波西氏肉瘤、成神经管细胞瘤、膀胱癌、鳞状细胞癌、肥大细胞赘生物、胶质瘤、肥大细胞瘤、脑赘生物、卵巢赘生物、骨赘生物、横纹肌肉瘤、实体瘤、转移性肾癌和转移性肾细胞癌。
11.如权利要求8所述的药物组合物，其中所述瘤形成选自由以下各项组成的组：赘生物、胶质母细胞瘤、星形细胞瘤、腺癌、骨肉瘤、鳞状细胞癌、转移、成釉细胞瘤、胆管癌、绒毛膜癌、卵巢癌、前列腺癌、肺癌、喉癌、乳腺癌、唇和口腔癌、鳞状上皮内病变、成神经细胞瘤、非霍奇金淋巴瘤、恶性赘生物、皮肤赘生物、成神经细胞瘤、赘生物转移、结直肠癌、纤维肉瘤、骨髓性白血病、骨髓纤维化、霍奇金淋巴瘤、非小细胞肺癌、宫颈癌、肝癌、肺外小细胞癌、基底细胞癌、肾癌、胰腺癌、间皮瘤、胃癌、多囊性卵巢综合征、脊索瘤、胆管癌、恶性腹水、鼻咽癌、头颈癌、癌症转移、前列腺癌、纤维肉瘤、肝脏癌、膀胱癌、t细胞淋巴母细胞性白血病、膀胱赘生物、黑素瘤、白血病、急性骨髓性白血病、肝细胞癌、结直肠癌、淋巴瘤、蕈样肉芽肿和塞泽里综合征。
12.如权利要求8所述的药物组合物，其中所述瘤形成选自由以下各项组成的组：胰腺癌、多发性自愈性鳞状上皮瘤(弗格森-史密斯病)、胰腺癌、胃肠道间质瘤(gist)、遗传性非息肉病性结直肠癌(林奇综合征)、转移、结直肠癌、骨赘生物、间变性癌、梭形细胞癌、恶性骨赘生物、肺赘生物和恶性脑赘生物。
13.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是神经系统病症。
14.如权利要求13所述的药物组合物，其中所述神经系统病症选自由以下各项组成的组：急性血栓性中风、癫痫、多发性硬化和阿尔茨海默病。
15.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是心脏病症。
16.如权利要求15所述的药物组合物，其中所述心脏病症选自由以下各项组成的组：急性心肌梗塞、难治性心力衰竭、心律失常、心包炎、心肌炎、脓毒症引起的心肌病、急性失代偿性心力衰竭、难治性特发性心包炎、动脉粥样硬化、冠状动脉疾病、心肌梗塞和心脏重塑。
17.如权利要求15所述的药物组合物，其中所述心脏病症是动脉粥样硬化或腹主动脉瘤。
18.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是炎性病症。
19.如权利要求18所述的药物组合物，其中所述炎性病症选自由以下各项组成的组：自身炎性疾病(aid)、隐热蛋白相关周期性综合征(caps)、家族性地中海热(fmf)、tnf受体相关周期性综合征(traps)、高igd综合征(hids)、系统性红斑狼疮(sle)和纤维化。
20.如权利要求18所述的药物组合物，其中所述炎性病症选自由以下各项组成的组：细胞因子风暴、急性局部炎症、炎性肠病、克罗恩病、脓毒症、实验性脓毒症或卡斯尔曼病。
21.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是消化系统病症。
22.如权利要求21所述的药物组合物，其中所述消化系统病症选自由以下各项组成的组：炎性肠病(ibd)、胃食管反流病(gerd)或非hp相关消化性溃疡病。
23.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是呼吸系统病症。
24.如权利要求23所述的药物组合物，其中所述呼吸系统病症是哮喘或肺纤维化。
25.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是肾脏病症、代谢病症或眼部病症。
26.如权利要求25所述的药物组合物，其中所述肾脏病症、代谢病症或眼部病症选自由以下各项组成的组：慢性肾脏疾病、2型糖尿病、眼部疾病、葡萄膜炎、巩膜炎、干燥综合征和干眼症。
27.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是自身免疫性疾病。
28.如权利要求27所述的药物组合物，其中所述自身免疫性疾病是系统性红斑狼疮。
29.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是急性滑膜炎、慢性滑膜炎、炎性关节炎或免疫介导的关节炎。
30.如权利要求1或2所述的药物组合物，其中所述病症是自身免疫病症或炎性病症。
31.如权利要求29所述的药物组合物，其中所述自身免疫病症或炎性病症选自由以下各项组成的组：过敏、哮喘、多发性硬化、银屑病、炎性肠病、自身免疫性实验性葡萄膜炎、结肠炎、超敏反应疾病、糖尿病、克罗恩病、系统性红斑狼疮、肺结节病、利什曼病、实验性自身免疫性脑脊髓炎、htlv-1相关脊髓病、热带痉挛性截瘫、硬皮病、特发性炎性肌病、多发性肌炎和皮肌炎。
32.如权利要求1至31中任一项所述的药物组合物，其中所述rna指导的核酸酶或编码rna指导的核酸酶的核酸是所述rna指导的核酸酶。
33.如权利要求1至31中任一项所述的药物组合物，其中所述rna指导的核酸酶或编码rna指导的核酸酶的核酸是编码所述rna指导的核酸酶的dna。
34.如权利要求1至31中任一项所述的药物组合物，其中所述rna指导的核酸酶或编码rn...
【专利技术属性】
技术研发人员：彼得·J·米利特，马修·J·艾伦，乔治·根茨，
申请(专利权)人：奥泽生物疗法公司，
类型：发明
国别省市：
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