一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体ABE碱基编辑系统技术方案

本发明专利技术提供一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体ABE碱基编辑系统，提供了一种新的碱基编辑工具（E‑sTELAD），具有增加基因组突变率以及扩大编辑窗口的功能，可以用来探索线粒体DNA突变的功能。同时，利用本发明专利技术的工具可对突变的DNA进行修复。能够提高编辑效率以及扩宽了编辑窗口，有助于人们对应不同的突变位点、不同突变位置时有不同的选择。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术提供一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体abe碱基编辑系统，涉及一种新的碱基编辑工具（e-stelad），用于实现线粒体基因组上a/t到g/c的编辑，且能够提高编辑效率以及扩宽了编辑窗口，属于生物。

技术介绍

1、线粒体疾病通常是由线粒体dna (mtdna)突变引起的，这种突变会损害能量代谢和细胞稳态的其他方面，对潜在生物学的不完全理解以及细胞和动物模型的缺乏阻碍了对线粒体疾病治疗方法的发展。

2、因此需要将特定修饰引入mtdna的工具来建立模型并潜在地治疗这些疾病。然而，线粒体dna (mtdna)内的碱基编辑工具的发展一直受到将rna运输到线粒体的挑战的阻碍，包括crispr介导的基因组编辑工具所需的引导rna。

3、最近，人们发现了一种细菌毒素蛋白的ddda功能域-dddatox具有双链dna脱氨基酶活性，通过与tela相连形成胞嘧啶碱基编辑器(ddcbe)，实现线粒体中的c/g到t/a的突变。之后又通过与tada8e相连形成腺嘌呤碱基编辑器（stalad）,可以实现线粒体中的a/t到g/c的编辑。但是，原始版本的s本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体ABE碱基编辑系统，其特征在于，用于对动物线粒体细胞器中的基因编辑：

2.如权利要求1所述的一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体ABE碱基编辑系统，其特征在于：所述的Half DddAtox，对其中的单个核苷酸进行突变，用于提高原始蛋白的活性，该增强版的Half DddAtox的核苷酸序列如下所示：

3.采用权利要求1所述构建的一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体ABE碱基编辑系统，其特征在于：

4.如权利要求1所述的一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体ABE碱基编辑系统的制备方法，其特征在于包括以下步骤：

【技术特征摘要】

1.一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体abe碱基编辑系统，其特征在于，用于对动物线粒体细胞器中的基因编辑：

2.如权利要求1所述的一种提高效率及扩大编辑窗口的线粒体abe碱基编辑系统，其特征在于：所述的half dddatox，对其中的单个核苷酸进行突变，用于提高原始蛋白的活性...

【专利技术属性】
技术研发人员：李占军，王迪，钱育强，牛文超，赵丁，高汛，
申请(专利权)人：吉林大学，
类型：发明
国别省市：