遗传修饰细胞的减少和最少的操作制造制造技术

本申请涉及遗传修饰细胞的减少和最少的操作制造。描述了用于遗传修饰已进行了减少或最少的操作的生物样品中所选细胞类型的纳米颗粒。所述纳米颗粒递送精确基因组工程所需的所有组分并克服与当前临床实践相关的许多缺点以出于治疗目的遗传工程化细胞。

【技术实现步骤摘要】

本公开提供了以减少的或最少的操作遗传修饰所选的细胞类型的纳米颗粒。纳米颗粒递送精确基因组工程所需的所有组分并克服与当前临床实践相关的许多缺点以出于治疗目的遗传工程化细胞。

技术介绍

1、患者特异性基因疗法具有治疗遗传性、感染性和恶性疾病的巨大潜力。例如，逆转录病毒介导的基因添加到造血干细胞(hsc)以及造血干细胞和祖细胞(hspc)中在过去10年中已经证明了对几种遗传疾病的治疗结果，所述疾病包括遗传性免疫缺陷(例如，x连锁和腺苷脱氨酶缺乏的重症联合免疫缺陷(scid))、血红蛋白病、wiskott-aldrich综合征和异染性脑白质营养不良。此外，这种治疗方法还改善了不良预后诊断诸如成胶质细胞瘤的结果。与来自供体的细胞相反，使用基因校正的自体或“自身”细胞消除了移植物-宿主免疫应答的风险，从而不需要免疫抑制药物。

2、目前临床医学中使用的系统缺乏将基因编辑组分递送至hsc和hspc以及其他血细胞类型的最佳方法。例如，crispr-cas9平台是临床环境中用于hspc中的基因编辑的一种方法。如果目的是基因破坏，则仅需要电穿孔来递送基因编辑组分。然本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种遗传修饰生物样品中的造血干细胞和祖细胞(HSPC)群体的方法，其包括向所述生物样品添加金纳米颗粒(AuNP)，其中所述AuNP包含

2.如权利要求1所述的方法，其中所述crRNA靶向如SEQ ID NO:25；SEQ ID NO:3；SEQID NO:24；SEQ ID NO:26-32；SEQ ID NO:42；SEQ ID NO:43；或SEQ ID NO:214-224中所示的序列。

3.如权利要求1所述的方法，其中所述crRNA具有如SEQ ID NO:262、SEQ ID NO:261或SEQ ID NO:259中所示的序列。

4.如...

【技术特征摘要】

1.一种遗传修饰生物样品中的造血干细胞和祖细胞(hspc)群体的方法，其包括向所述生物样品添加金纳米颗粒(aunp)，其中所述aunp包含

2.如权利要求1所述的方法，其中所述crrna靶向如seq id no:25；seq id no:3；seqid no:24；seq id no:26-32；seq id no:42；seq id no:43；或seq id no:214-224中所示的序列。

3.如权利要求1所述的方法，其中所述crrna具有如seq id no:262、seq id no:261或seq id no:259中所示的序列。

4.如权利要求1所述...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·E·阿达伊尔，R·沙赫巴齐，
申请(专利权)人：弗莱德哈钦森癌症中心，
类型：发明
国别省市：