一种抑制PDGFR的递送系统及其应用技术方案

本发明专利技术提供了一种抑制PDGFR的递送系统，递送系统包括：能够抑制PDGFR基因表达的RNA和递送载体；携带能够抑制PDGFR基因表达的RNA的递送载体在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，复合结构将能够抑制PDGFR基因表达的RNA送入目标组织，抑制目标组织中PDGFR的表达；还提供了其在制备用于治疗慢性肝病的产品中的应用。与现有技术相对比，该递送系统以合成生物学元件为基础，利用哺乳动物自身器官作为天然生物反应器，表达成熟体miRNA并包裹进入复合结构，该复合结构在目标组织中发挥治疗效果，治疗效果好，效率高，毒性低，易于工业化生产和大批量纯化。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及生物医学，具体涉及一种抑制pdgfr的递送系统及其应用。

技术介绍

0、技术背景

1、慢性肝病是全球最主要的健康问题之一，每年约200万人因肝脏疾病死亡。慢性肝病的潜在病因包括病毒(hbv、hcv)相关的慢性肝病、酒精性脂肪性肝炎(ash)和非酒精性脂肪性肝炎(nash)，以及自身免疫和遗传疾病。器官纤维化是慢性炎症性疾病的疾病进展特征，占全世界全因死亡率的45％。同样，在肝脏中，纤维化的发展主要决定生活质量以及预后。此外，纤维化水平与肝功能相关，是发展为肝细胞癌(hcc)的主要危险因素。

2、预防肝脏相关疾病死亡的方法之一是预防纤维化的进展。在过去的几年中，已经开发了几种体外和体内模型，以解决开发高效和安全的抗纤维化药物这一未满足的医疗需求。然而，尽管对肝纤维化的分子机制的了解越来越多，但仍有待批准的治疗肝纤维化的药物。

3、肝纤维化的发生伴随着细胞外基质(ecm)的逐渐积累，这会破坏肝脏的生理结构。肝脏病毒等疾病因素会导致肝细胞受损，并介导免疫细胞浸润，从而激活肝星状细胞(hepatic stellat本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种抑制PDGFR的递送系统，其特征在于，所述递送系统包括：能够抑制PDGFR基因表达的RNA和递送载体；携带能够抑制PDGFR基因表达的RNA的递送载体在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，所述复合结构将能够抑制PDGFR基因表达的RNA送入目标组织，抑制目标组织中PDGFR的表达。

2.根据权利要求1所述的抑制PDGFR的递送系统，其特征在于，所述能够抑制PDGFR基因表达的RNA包括：启动子元件以及至少一种能够抑制PDGFR基因表达的miRNA。

3.根据权利要求2所述的抑制PDGFR的递送系统，其特征在于，所述PDGFR基因包括PDGFRα目标靶基...

【技术特征摘要】

1.一种抑制pdgfr的递送系统，其特征在于，所述递送系统包括：能够抑制pdgfr基因表达的rna和递送载体；携带能够抑制pdgfr基因表达的rna的递送载体在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，所述复合结构将能够抑制pdgfr基因表达的rna送入目标组织，抑制目标组织中pdgfr的表达。

2.根据权利要求1所述的抑制pdgfr的递送系统，其特征在于，所述能够抑制pdgfr基因表达的rna包括：启动子元件以及至少一种能够抑制pdgfr基因表达的mirna。

3.根据权利要求2所述的抑制pdgfr的递送系统，其特征在于，所述pdgfr基因包括pdgfrα目标靶基因和/或pdgfrβ目标靶基因。

4.根据权利要求3所述的抑制pdgfr的递送系统，其特征在于，所述能够抑制...

【专利技术属性】
技术研发人员：张辰宇，郭旭，付正，郭宏源，陈熹，苏媛媛，
申请(专利权)人：南京大学，
类型：发明
国别省市：