成骨不全症的骨靶向治疗制造技术

技术编号:43396329 阅读:31 留言:0更新日期:2024-11-19 18:12
本文公开了用于治疗个体的成骨不全症的化合物和方法。在一些实施方案中,这些化合物包括骨同化剂、连接子和骨靶向配体。在一些实施方案中,这些方法包括降低骨折的发生率或可能性,增加骨密度或骨强度,以及向成骨不全症个体的低密度和薄弱的骨部位提供化合物。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】


技术介绍


技术实现思路

【技术保护点】

1.治疗个体(例如,有需要的个体)的成骨不全症(OI)的方法,所述方法包括向个体(例如,有需要的个体)施用治疗有效量的化合物或其药学上可接受的盐,所述化合物具有X-Y-Z结构,其中X是骨同化剂,Y是连接子,Z是骨靶向配体。

2.将化合物或其药学上可接受的盐递送(例如靶向)至成骨不全症(OI)个体的一个或更多个受损、低密度或薄弱的骨部位的方法,所述方法包括向个体施用化合物,其中所述化合物具有X-Y-Z结构,其中X是骨同化剂,Y是连接子,Z是骨靶向配体。

3.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中治疗有效量的化合物被递送至一个或更多个受损、低密度或薄弱的骨部位。...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.治疗个体(例如,有需要的个体)的成骨不全症(oi)的方法,所述方法包括向个体(例如,有需要的个体)施用治疗有效量的化合物或其药学上可接受的盐,所述化合物具有x-y-z结构,其中x是骨同化剂,y是连接子,z是骨靶向配体。

2.将化合物或其药学上可接受的盐递送(例如靶向)至成骨不全症(oi)个体的一个或更多个受损、低密度或薄弱的骨部位的方法,所述方法包括向个体施用化合物,其中所述化合物具有x-y-z结构,其中x是骨同化剂,y是连接子,z是骨靶向配体。

3.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中治疗有效量的化合物被递送至一个或更多个受损、低密度或薄弱的骨部位。

4.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述化合物包含诊断性有效载荷(例如,其中施用所述化合物来鉴定个体的一个或更多个受损、低密度或薄弱的骨部位)。

5.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述治疗有效量的化合物或其药学上可接受的盐降低个体(例如,有需要的个体)骨折的发生率或可能性。

6.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述治疗有效量的化合物或其药学上可接受的盐增加个体的骨的骨密度或强度(例如机械或结构强度)。

7.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述治疗有效量的化合物或其药学上可接受的盐改善(例如,加快)个体的截骨术、骨移植或骨折的治疗(例如,愈合或修复)。

8.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述oi是1型oi。

9.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述oi是3型oi。

10.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述oi是4型oi。

11.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述oi与个体在形成或加工胶原蛋白的能力方面的基因突变有关。

12.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述oi是小儿oi。

13.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中治疗有效量的化合物或其药学上可接受的盐被递送至个体(例如,有需要的个体)的一个或更多个低密度或薄弱的骨部位。

14.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中x是增加个体胶原蛋白的产生或改善个体形成或加工胶原蛋白的能力的骨同化剂。

15.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中x是骨同化剂(例如,具有骨同化活性),例如包括生长因子、小分子、肽、蛋白质或激素。

16.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中x是骨同化剂,选自由甲状旁腺激素受体1的激动剂、甲状旁腺激素(pth)、pth相关蛋白(pthrp)和阿巴帕肽组成的组。

17.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中x是阿巴帕肽。

18.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中z是羟基磷灰石靶向配体。

19.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中所述羟基磷灰石靶向配体包括四环素、磷酸盐或其衍生物、膦酸盐(例如,双膦酸盐(例如单-双膦酸盐、三-双膦酸盐或多-双膦酸盐))或其衍生物、酸性寡肽、雷尼酸盐、焦磷酸盐或通过噬菌体展示开发的羟基磷灰石靶向配体。

20.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中z是氨基酸残基的直链。

21.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中z是氨基酸残基的支链。

22.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中z是酸性寡肽。

23.根据前述权利要求中任一项所述的方法,其中z包含至少4个谷氨酸氨基酸残基或4个天冬氨酸氨基酸残基。

24.根据前述权利要求中任一项所...

【专利技术属性】
技术研发人员:S·A·洛J·J·H·尼尔森
申请(专利权)人:普渡研究基金会
类型:发明
国别省市:

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