一种saRNA递送系统及其制备方法和应用技术方案

本公开属于生物技术领域，具体涉及一种构建saRNA微囊泡递送系统的方法，其中，包括以下步骤：(1)设计saRNA表达载体1和膜蛋白表达载体2；(2)向宿主细胞内共转染表达载体1和表达载体2；(3)培养宿主细胞，分离得到包含saRNA的微囊泡；其中，所述saRNA中包含目的基因序列；所述saRNA表达载体中的复制子为甲病毒复制子；所述微囊泡不含有衣壳蛋白。该系统可向细胞或体内高效递送saRNA，实现目的蛋白的表达。在此基础上，还可以对该递送系统中的不同要素进行改造，开发出针对不同疾病、不同靶点的高效、免疫原性低的模块化平台。该递送系统或将补充现有病毒和脂质纳米颗粒递送载体的工具箱，具有良好的应用前景。

【技术实现步骤摘要】

本公开属于生物。具体涉及一种新型自复制rna(sarna)递送系统，该系统由病毒囊膜蛋白(e)组装形成的微囊泡介导sarna递送，并通过sarna自复制特点实现目的蛋白的靶向表达。

技术介绍

1、经过多年来的技术积累，基因治疗产业已经逐步走向成熟，引领着生物医药的第三次产业革命。其中，mrna药物作为相对安全的制剂，吸引了国内外研究者们的目光。其通过刺激免疫系统作出反应或表达产生相应蛋白来达到治疗目的，因此，下游的蛋白表达水平与治疗效果密切相关。传统mrna的缺点之一是它们不够稳定、易降解，导致下游的蛋白表达是非持续的。如果长期用于疾病治疗，可能需要患者注射大量的mrna制剂，这可能会增加mrna治疗的毒副作用。自我扩增rna(self-amplifying rna，sarna)是指以自己的rna序列作为模板，在其携带的rna聚合酶(rdrp)的辅助下进行自我复制的核酸序列。sarna的主要优点是其可以在很低的剂量下达到与大量传统mrna相同的蛋白表达水平，且可以持续产生目的蛋白。这一特点可以减少rna制剂治疗中的注射剂量和频率的同时，延长治疗效果，同时减本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种构建saRNA微囊泡递送系统的方法，包括以下步骤：

2.根据权利要求1所述的方法，其中，所述膜蛋白为病毒膜蛋白；

3.根据权利要求1或2所述的方法，其中，所述目的基因是治疗基因或抗原基因；

4.根据权利要求1-3任一项所述的方法，其中，所述宿主细胞为哺乳动物细胞；

5.权利要求1-4任一项所述的方法制备的微囊泡递送载体，其中，所述递送载体包括表面镶嵌病毒膜蛋白的微囊泡和囊泡内包装的saRNA，所述微囊泡不含有衣壳蛋白；

6.根据权利要求5所述的微囊泡递送载体，其中，所述微囊泡是由病毒囊膜蛋白和脂质双分子层组装的双层膜结构...

【技术特征摘要】

1.一种构建sarna微囊泡递送系统的方法，包括以下步骤：

2.根据权利要求1所述的方法，其中，所述膜蛋白为病毒膜蛋白；

3.根据权利要求1或2所述的方法，其中，所述目的基因是治疗基因或抗原基因；

4.根据权利要求1-3任一项所述的方法，其中，所述宿主细胞为哺乳动物细胞；

5.权利要求1-4任一项所述的方法制备的微囊泡递送载体，其中，所述递送载体包括表面镶嵌病毒膜蛋白的微囊泡和囊泡内包装的sarna，所述微囊泡不含有衣壳蛋白；

6.根据权利要求5所述的微囊泡递送载体，其中...

【专利技术属性】
技术研发人员：张波，刘俊生，占顺利，
申请(专利权)人：浙江自贸区红岸基地生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：