【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及用于将rna中的尿苷转化为胞苷的酶、复合体、重组载体、遗传性疾病治疗药以及多核苷酸。
技术介绍
1、无义突变(nonsense mutation)是将编码氨基酸的密码子变为终止密码子的突变。由于突变而产生的终止密码子被称为提前终止密码子(premature terminationcodon)，提前终止密码子以后不会被翻译。无义突变导致的疾病被称为无义突变型基因疾病，例如囊性纤维化(cf)和杜氏(duchenne)肌肉营养不良症(dmd)等各种疾病。
2、在向由于提前终止密码子而难以生成原本的蛋白质的患者给药特定的化合物时，存在跳读提前终止密码子而继续翻译的通读(read through)的现象。引起通读的化合物有望能合成与野生型的正常蛋白质同样的蛋白质来改善无义突变型基因疾病，治疗疾病。作为这样的具有通读活性的化合物，在专利文献1中公开了氨基糖苷系化合物。
3、氨基糖苷系化合物恐怕有并发听力损失(hearing loss)、使具有肾损伤的患者的症状恶化等副作用。此外，不仅通读作为靶的提前终止密码子，...
【技术保护点】
1.一种酶，其具有将RNA中的尿苷转化为胞苷的活性。
2.根据权利要求1所述的酶，其包含：
3.一种复合体，其包含：
4.根据权利要求3所述的复合体，其中，
5.根据权利要求3或4所述的复合体，其中，
6.一种重组载体，其包含：
7.一种遗传性疾病治疗药，其包含如权利要求3所述的复合体、或如权利要求6所述的重组载体。
8.一种多核苷酸，其编码如权利要求1至3中任一项所述的酶。
9.一种多核苷酸，其编码复合体，所述复合体包含：如权利要求1或2所述的酶与源自MS2噬菌体的RNA...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种酶，其具有将rna中的尿苷转化为胞苷的活性。
2.根据权利要求1所述的酶，其包含：
3.一种复合体，其包含：
4.根据权利要求3所述的复合体，其中，
5.根据权利要求3或4所述的复合体，其中，
6.一种重组载体，其包含：
...
【专利技术属性】
技术研发人员：冢原俊文，鲁奇卡，
申请(专利权)人：株式会社GeCoRT，
类型：发明
国别省市：
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