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SC-43在制备治疗颅缝早闭综合征药物中的应用制造技术

技术编号:42782005 阅读:15 留言:0更新日期:2024-09-21 00:42
本发明专利技术提供了SC‑43在制备治疗颅缝早闭综合征药物中的应用;所述的SC‑43的使用浓度为0.5~5mg/mL。本发明专利技术首次揭示了SC‑43与颅缝调控发育的过程的相关性,并通过实验证明了SC‑43能够有效抑制Heg1基因隐性纯合突变小鼠的颅缝闭合程度,并且能够有效挽救Heg1基因隐性纯合突变小鼠的心脏损伤程度。本发明专利技术填补了目前颅缝早闭口服药物的空白。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于生化制药,涉及小分子激活剂药物,具体涉及sc-43在制备治疗颅缝早闭综合征药物中的应用。


技术介绍

1、颅缝早闭综合征是颅骨一个或多个颅缝发生过早的骨性融合,颅缝旁的颅骨及脑组织生长受限,导致颅腔和眶腔狭小、颅内高压、颅颌面畸形的疾病。颅缝早闭症是最常见的先天性颅颌面畸形之一。颅缝早闭不仅造成颅面骨骼发育异常,更严重的是使患儿的大脑发育受到限制。对于颅缝早闭综合征的早期诊断、早期治疗,保障大脑生长发育及视觉功能等显得尤为重要。

2、heg1基因的首次发现是在进行enu诱导的斑马鱼大规模突变及性状筛选的过程之中,该基因突变缺失后的斑马鱼及小鼠均表现出心脏腔室的异常扩张及腺体的膨大。申请号为202210543324.4的中国专利首次发现heg1基因突变与颅缝发育相关,探索了颅缝发育及心脏发育方面的异常,阐明了一种与heg1基因相关的颅缝早闭综合征小鼠的致病机理。

3、sc43作为索拉菲尼的衍生物,具有诱导癌细胞凋亡敏感性的功能,在多株cca细胞系中都有进行该分子化合物的效果尝试。申请号为201280038359·7的中国专本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.SC-43在制备治疗颅缝早闭综合征药物中的应用;所述的SC-43的化学结构式如下式Ⅰ所示:

2.如权利要求1所述的应用,其特征在于,所述的SC-43的使用浓度为0.5~5mg/mL。

3.如权利要求1所述的应用,其特征在于,所述的颅缝早闭综合征为颅缝早闭合并先天性心脏病综合征。

4.如权利要求3所述的应用,其特征在于,所述的颅缝早闭综合征为Heg1基因缺陷所导致的颅缝早闭合并先天性心脏病综合征;所述的Heg1基因的核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示。

5.如权利要求1所述的应用,其特征在于,该应用包括:配制包含有SC-43的灌胃用药...

【技术特征摘要】

1.sc-43在制备治疗颅缝早闭综合征药物中的应用;所述的sc-43的化学结构式如下式ⅰ所示:

2.如权利要求1所述的应用,其特征在于,所述的sc-43的使用浓度为0.5~5mg/ml。

3.如权利要求1所述的应用,其特征在于,所述的颅缝早闭综合征为颅缝早闭合并先天性心脏病综合征。

4.如权利要求3所述的应用,其特征在于,所述的颅缝早闭综合征为heg1基因缺陷所导致的颅缝早闭合并先天性心脏病综合征;所述的heg1基因的核苷酸序列如seq id no.1所示。

5.如权利要求1所述的应用,其特征在于,该应用包括:配制包含有sc-43的灌胃用药,然后对颅缝早闭综合征动物进行药物灌胃。

6.如权利要求5所述的应用,其特征在于,以颅缝早闭...

【专利技术属性】
技术研发人员:田静王志浩
申请(专利权)人:西北大学
类型:发明
国别省市:

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