【技术实现步骤摘要】
本公开涉及生物医药领域，具体地，涉及一种药物组合物及其制备方法和应用。
技术介绍
1、寡核苷酸药物（oligonucleotide）是由少量（约30个以下）核苷酸组成的短链核酸（包括脱氧核糖核苷酸或核糖核苷酸），通过干预靶基因表达，实现治疗疾病的目的。寡核苷酸药物调控转录后水平，在难以成药的特殊蛋白靶点上有望实现突破。寡核苷酸药物主要包括5种类别：反义寡核苷酸（antisense oligodeoxynucleotides，aso）、小干扰rna（sirna）、mirna、寡核苷酸适配子和cpg寡核苷酸。
2、按照不同递送技术分类，核酸药物递送平台可分为galnac共轭连接递送系统、脂质体纳米递送系统（lipid nanoparticles，lnps，小分子配体、抗体及其它分子）和其它递送系统（鱼精蛋白、高分子聚合物、无机纳米颗粒、外泌体、聚合物基质、病毒转染等）。这些递送技术能够得以临床转化，主要原因有两个：其一，化学修饰技术，通过对核酸分子进行改造来提高其稳定性，并避免被免疫系统识别；其二，递送载体，它能够使核酸免受血清...
【技术保护点】
1.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物含有核酸分子和用于递送所述核酸分子的载体；所述载体包括阳离子脂质、辅助脂质、中性脂质和缀合脂质；
2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中，所述第一阳离子脂质和第二阳离子脂质各自选自由YK-009、YK-501、YK-305、SM-102、ALC-0315、D-Lin-MC2-DMA、D-Lin-MC3-DMA和D-Lin-MC4-DMA组成的组中的任一者；
3.根据权利要求2所述的药物组合物，其中，所述第一阳离子脂质为YK-009，且所述第二阳离子脂质为YK-501。
4.根据权利要求...
【技术特征摘要】
1.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物含有核酸分子和用于递送所述核酸分子的载体；所述载体包括阳离子脂质、辅助脂质、中性脂质和缀合脂质；
2.根据权利要求1所述的药物组合物，其中，所述第一阳离子脂质和第二阳离子脂质各自选自由yk-009、yk-501、yk-305、sm-102、alc-0315、d-lin-mc2-dma、d-lin-mc3-dma和d-lin-mc4-dma组成的组中的任一者；
3.根据权利要求2所述的药物组合物，其中，所述第一阳离子脂质为yk-009，且所述第二阳离子脂质为yk-501。
4.根据权利要求3所述的药物组合物，其中，所述第一阳离子脂质与所述第二阳离子脂质的摩尔比为（1-9）：（9-1）。
5.根据权利要求1所述的药物组合物，其中，所述辅助脂质包括第一辅助脂质和第二辅助脂质，且所述第一辅助脂质与所述第二辅助脂质彼此不同。
6.根据权利要求5所述的药物组合物，其中，所述第一辅助脂质与所述第二辅助脂质各自选自由胆固醇、β-谷甾醇、豆甾醇及它们的衍生物组成的组中的任一者。
7.根据权利要求5所述的药物组合物，其中，所述第一辅助脂质为胆固醇，且所述第二辅助脂质为β-谷甾醇。
8.根据权利要求5所述的药物组合物，其中，所述第一辅助脂质与所述第二辅助脂质的摩尔比为（1-9）：（9-1）。
9.根据权利要求1所述的药物组合物，其中，所述中性脂质选自由二棕榈酰磷脂酰胆碱(dppc)、二硬脂酰磷脂酰胆碱(dspc)和二油酰磷脂酰乙醇胺(dope)组成的组中的任一者或两者以上的组合。
10.根据权利要求1所述的药物组合物，其中，所述中性脂质为二硬脂酰磷脂酰胆碱(dspc)。
11.根据权利要求1所述的药物组合物，其中，所述缀合脂质选自由peg修饰的磷脂酰乙醇胺、peg修饰的磷脂酸、peg修饰的神经酰...
【专利技术属性】
技术研发人员：王环宇，于飞，王帅，宋更申，孙振龙，黄泽傲，李玥，马海秋，田志康，
申请(专利权)人：北京悦康科创医药科技股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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