基于腺相关病毒的年龄相关黄斑变性基因治疗产品制造技术

技术编号:42100132 阅读:27 留言:0更新日期:2024-07-25 00:26
本发明专利技术公开了基于腺相关病毒的年龄相关黄斑变性基因治疗产品。本发明专利技术提供了重组腺相关病毒,其基因组为将sFlt‑1蛋白编码基因和sCD59蛋白编码基因插入腺相关病毒AAV基因组中得到的核酸,或,其基因组为将PEDF蛋白编码基因和sCD59蛋白编码基因插入腺相关病毒AAV基因组中得到的核酸;本发明专利技术选用2/8型腺相关病毒(AAV)构建了两个治疗组AAV2/8‑PEDF‑P2A‑sCD59及AAV2/8‑sFlt‑1‑P2A‑sCD59。两个治疗组在抑制CNV进展上,均显示出与抗VEGF单药(康柏西普)相当的治疗效果。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于生物,尤其涉及一种基于腺相关病毒的年龄相关黄斑变性基因治疗产品


技术介绍

1、年龄相关黄斑变性(age-related macular degeneration,amd)是55岁以上人群严重、不可逆视力丧失的主要原因,占全球法定失明的6-9%。2014年对45至85岁人群的全球人群汇总研究的meta分析估计,amd的患病率为8.69%。随着全球老龄化的发展和人均寿命的延长,预计到2040年,全球amd患者将达到2.88亿。

2、根据晚期表现,amd可以大致分为两类,湿性amd及干性amd。湿性amd以脉络膜新生血管(choroidal neovascularization,cnv)为主要特点。在cnv中,脉络膜毛细血管生长至视网膜色素上皮层(retinal pigment epithelium,rpe)和玻璃膜(bruch membrane,brm),导致脉络膜新生血管形成。由于新生血管结构不完善,会导致渗出、出血、瘢痕等一系列病理变化,进而导致中心视力丧失。干性amd以光感受器、rpe和脉络膜毛细血管的融合性萎缩为特征,并与暗本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.重组腺相关病毒,其基因组为将sFlt-1蛋白编码基因和sCD59蛋白编码基因插入腺相关病毒AAV基因组中得到的核酸,且该重组腺相关病毒表达sFlt-1蛋白和sCD59蛋白;

2.一种制备权利要求1所述重组腺相关病毒的方法,包括如下步骤:

3.根据权利要求2所述的方法,其特征在于:

4.由权利要求2或3所述方法制备的重组腺相关病毒。

5.权利要求1或4所述的重组腺相关病毒在制备具有任一功能的产品中的应用:

6.如下任一物质:

7.权利要求6所述的物质在制备具有任一功能的产品中的应用:

>8.一种产品,其包...

【技术特征摘要】

1.重组腺相关病毒,其基因组为将sflt-1蛋白编码基因和scd59蛋白编码基因插入腺相关病毒aav基因组中得到的核酸,且该重组腺相关病毒表达sflt-1蛋白和scd59蛋白;

2.一种制备权利要求1所述重组腺相关病毒的方法,包括如下步骤:

3.根据权利要求2所述的方法,其特征在于:

4.由...

【专利技术属性】
技术研发人员:颜华周东明王晓虹白廷会邢嫚
申请(专利权)人:天津医科大学
类型:发明
国别省市:

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