NKPD1抑制剂在制备预防或治疗扩张型心肌病的药物中的应用制造技术

本发明专利技术公开了NKPD1抑制剂在制备预防或治疗扩张型心肌病的药物中的应用。本发明专利技术发现，在小鼠体内注射NKPD1抑制剂，抑制NKPD1的表达，可以改善扩张型心肌病小鼠的心脏形状变化，抑制心肌肥大标志物Nppa、Nppb、Myh7基因，以及心脏纤维化标志物Col1a1、Col1a2、Ctaf基因的表达，改善心室纤维化，从而对扩张型心肌病起到预防和治疗作用，为扩张型心肌病的治疗提供了新的靶点。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及nkpd1抑制剂在制备预防或治疗扩张型心肌病的药物中的应用。

技术介绍

1、扩张型心肌病是一种原因未明的原发性心肌疾病。本病的特征为左或右心室或双侧心室扩大，并伴有心室收缩功能减退，伴或不伴充血性心力衰竭。室性或房性心律失常多见。病情呈进行性加重，死亡可发生于疾病的任何阶段。症状以充血性心力衰竭为主，其中以气短和水肿最为常见。最初在劳动或劳累后气短，以后在轻度活动或休息时也有气短，或有夜间阵发性呼吸困难。患者常感乏力。目前治疗原则保持正常休息，必要时使用镇静剂，心衰时低盐饮食；防治心律失常和心功能不全；有栓塞史者作抗凝治疗；有多量胸腔积液者，作胸腔穿刺抽液；严重患者可考虑人工心脏辅助装置或心脏移植，可以行心脏再同步治疗。但是整体来讲目前的药物对于扩张型心肌病的治疗并不能满足临床需求，需要探索新的治疗靶点。

2、nkpd1是ntp酶家族成员，ntp酶是将核苷三磷酸水解为核苷二磷酸的磷酸酶。nkpd1被预测参与鞘脂的从头合成，与抑郁症的发病机制有关。我们前期发现nkpd1在扩张型心肌病患者的心肌组织中表达增加，猜测它与该疾病的发展存在本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.NKPD1抑制剂在制备预防或治疗扩张型心肌病的药物中的应用。

2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于：所述NKPD1抑制剂为NKPD1shRNA。

3.根据权利要求2所述的应用，其特征在于：所述NKPD1 shRNA的序列为forward：5’-CGGACTCTCTGTTTGACAA-3’；reverse：5’-CGGACTCTCTGTTTGACAA-3’。

4.根据权利要求2或3所述的应用，其特征在于：所述NKPD1 shRNA包装到AAV-9载体上。

5.根据权利要求4所述的应用，所述NKPD1 shRNA的给药方式为动脉或静脉注...

【技术特征摘要】

1.nkpd1抑制剂在制备预防或治疗扩张型心肌病的药物中的应用。

2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于：所述nkpd1抑制剂为nkpd1shrna。

3.根据权利要求2所述的应用，其特征在于：所述nkpd1 shrna的序列为forward：5’-cggactctctgt...

【专利技术属性】
技术研发人员：李鹏，孙海建，
申请(专利权)人：江苏省人民医院南京医科大学第一附属医院，
类型：发明
国别省市：