【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及生物医学领域中的基因治疗领域。具体而言，本专利技术涉及一种靶向plin2基因的短反义寡核苷酸和rnai试剂，以及包含所述rnai试剂的组合物。本专利技术还涉及所述短反义寡核苷酸和rnai试剂用于治疗或预防肝脏脂代谢异常相关疾病的用途。
技术介绍
1、随着发病率的不断攀升，非酒精性脂肪肝病(non-alcoholic fatty liverdisease,nafld)已成为世界性的健康问题，累及全球1/4人口，威胁着全球近二十亿人的生命健康。当患者肝脏中的脂肪含量超过肝脏总质量的5％时，且患者每周饮酒量低于140g，即被诊断为nafld。nafld包括无进展的单纯脂肪变性和进展性的非酒精性脂肪肝炎(nash)。如果不加以及时的干预，nash会逐步进展到肝脏纤维化、肝硬化和肝癌，并最终造成患者死亡。
2、nafld的发病过程非常复杂。肥胖、药物、营养不良等均是nafld的重要诱因。另外，环境因素和遗传背景也会影响nafld的病程发展，并导致不同的患者对特定治疗药物的响应产生差异。例如，目前在大量研究中显示pnpla...
【技术保护点】
1.短反义寡核苷酸，其靶向编码PLIN2蛋白的核苷酸序列，所述PLIN2为人PLIN2蛋白(SEQ ID NO:35)或小鼠PLIN2蛋白(SEQ ID NO:33)。
2.权利要求1所述的短反义寡核苷酸序列，其为如下(i)或(ii)：
3.用于抑制人PLIN2基因或鼠Plin2基因的表达的RNAi试剂，其包含：
4.权利要求4所述的RNAi试剂，其中所述正义链和反义链具有在19个核苷酸长度上互补。
5.权利要求3或4所述的RNAi试剂，其包含：
6.项3至5中任一项所述的RNAi试剂，其中所述正义链或反义链...
【技术特征摘要】
1.短反义寡核苷酸，其靶向编码plin2蛋白的核苷酸序列，所述plin2为人plin2蛋白(seq id no:35)或小鼠plin2蛋白(seq id no:33)。
2.权利要求1所述的短反义寡核苷酸序列，其为如下(i)或(ii)：
3.用于抑制人plin2基因或鼠plin2基因的表达的rnai试剂，其包含：
4.权利要求4所述的rnai试剂，其中所述正义链和反义链具有在19个核苷酸长度上互补。
5.权利要求3或4所述的rnai试剂，其包含：
6.项3至5中任一项所述的rnai试剂，其中所述正义链或反义...
【专利技术属性】
技术研发人员：朱健，王尧，刘敏，张延松，林思远，杨琪，李锦华，
申请(专利权)人：北京大学，
类型：发明
国别省市：
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