一种环状RNA、组合物和治疗疾病的方法技术

本发明专利技术涉及一种环状RNA、组合物和治疗疾病的方法，所述环状RNA包含按以下顺序排列的以下元件：a)3'I组自剪接内含子‑外显子的相邻外显子序列，b)内部核糖体进入位点(IRES)，c)蛋白质编码区或非编码区，和d)5'I组自剪接内含子‑外显子的相邻外显子序列。公开了用于工程化的环状RNA的方法和构建体。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种环状rna、组合物和治疗疾病的方法。

技术介绍

1、信使rna(mrna)具有广泛的治疗和工程应用潜力。然而，对其使用的一个基本限制是其在生物系统中相对较短的半衰期。因此，需要从全长rna信息中延长蛋白质表达的持续时间。

技术实现思路

1、在某些方面，本文提供了用于制备环状rna(circrna)的载体。

2、在某些实施方式中，所述载体包含以下彼此可操作地连接的元件，并且在某些实施方式中，以下列顺序排列：a.)5'同源臂，b.)3'i组内含子片段，其包含3'剪接位点二核苷酸，c.)蛋白质编码或非编码区，d.)5'i组内含子片段，其包含5'剪接位点二核苷酸，和e.)3'同源臂。在某些实施方式中，所述载体允许在真核细胞内产生可翻译和/或具有生物学活性的环状rna。在某些实施方式中，生物活性rna是例如mirna海绵或长的非编码rna。

3、在某些实施方式中，所述载体包含以下彼此可操作地连接并按以下顺序排列的元件：a.)5'同源臂，b.)3'i组内含子片段，其包含3'剪接位本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种环状RNA，其包含按以下顺序排列的以下元件：

2.如权利要求1所述的环状RNA，其中，所述3'I组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列或所述5'I组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列的长度为至少1个核苷酸。

3.如权利要求1所述的环状RNA，其中，所述3'I组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列或所述5'I组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列的长度约为天然外显子的长度。

4.如权利要求1所述的环状RNA，其中，所述3'I组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列或所述5'I组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列来自蓝藻鱼腥藻。

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【技术特征摘要】

1.一种环状rna，其包含按以下顺序排列的以下元件：

2.如权利要求1所述的环状rna，其中，所述3'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列或所述5'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列的长度为至少1个核苷酸。

3.如权利要求1所述的环状rna，其中，所述3'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列或所述5'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列的长度约为天然外显子的长度。

4.如权利要求1所述的环状rna，其中，所述3'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列或所述5'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列来自蓝藻鱼腥藻。

5.如权利要求1所述的环状rna，其中，所述3'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列或所述5'i组自剪接内含子-外显子的相邻外显子序列来自蓝藻鱼腥藻属pre-trna-leu基因。

6.如权利要求1所述的环状rna，所述环状rna还包含一个或多个5'间隔子序列或3'间隔子序列。

7.如权利要求6所述的环状rna，其中：

8.如权利要求6所述的环状rna，其中：

9.如权利要求6所述的环状rna，其中：

10.如权利要求6所述的环状rna，其中：

11.如权利要求6所述的环状rna，其中：

12.如权利要求1所述的环状rna，其包含按以下顺序排列的以下元件：

13.如权利要求1所述的环状rna，其中，所述ires选自以下的ires序列：taura综合征病毒、吸血猎蝽病毒、泰累尔氏脑脊髓炎病毒、猿猴病毒40、红火蚁病毒1、禾谷缢管蚜病毒、网状内皮增生症病毒、人脊髓灰质炎病毒1、大豆尺蠖病毒、克什米尔蜂病毒、人鼻病毒2、琉璃叶蝉病毒-1、人免疫缺陷病毒1型、琉璃叶蝉病毒-1、虱p病毒、丙型肝炎病毒、甲型肝炎病毒、gb型肝炎病毒、口蹄疫病毒、人肠道病毒71、马鼻病毒、茶尺蠖样病毒、脑心肌炎病毒(emcv)、果蝇c病毒、十字花科烟草病毒、蟋蟀麻痹病毒、牛病毒性腹泻病毒1、黑皇后细胞病毒、蚜虫致死麻痹病毒、禽脑脊髓炎病毒、急性蜂麻痹病毒、芙蓉枯黄环斑病毒、猪瘟病毒、人类fgf2、人类sftpa1、人类amll/runxl、果蝇触角足、人类aqp4、...

【专利技术属性】
技术研发人员：D·G·安德森，R·A·韦塞尔赫夫特，P·S·科瓦尔斯基，
申请(专利权)人：麻省理工学院，
类型：发明
国别省市：