【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本公开涉及抑制pap相关结构域5(pap associated domain containing5，papd5)的化合物，并涉及使用这些化合物治疗诸如端粒疾病、病毒性疾病以及衰老相关和其他退行性障碍的病症的方法。
技术介绍
1、端粒是位于染色体两端的重复核苷酸序列的区域，它保护染色体末端免受损坏或与邻近染色体融合。端粒的长度是细胞自我更新能力的关键决定因素。端粒酶核糖核蛋白维持组织干细胞中端粒的长度，其功能对人类健康和长寿至关重要。
2、由于遗传或后天的损伤，短端粒会导致细胞自我更新的丧失，并导致威胁生命的疾病，而目前几乎没有任何有效的医学疗法。对于这些涉及短端粒的疾病(例如再生障碍性贫血、肺纤维化、肝硬化、骨髓衰竭等)的新疗法的临床需求尚未得到满足。
技术实现思路
0、专利技术概述
1、多聚(a)核糖核酸酶(parn)突变可导致3’寡聚腺苷酸形式的新生端粒酶rna组分(terc)rna转录物的积累，这些转录物是破坏的目标，因此导致端粒酶缺陷和端粒疾病。破坏包含5...
【技术保护点】
1.式(VIII)化合物：
2.权利要求1的化合物，其中X1选自O、S、CF2、CHCl、CCl2、NH、NCH3、Si(OH)2、SO2和亚环丙基。
3.权利要求1或2的化合物，其中R1、R2、R4和R5各自独立地选自H、C1-3烷基、C1-3烷氧基、C1-4卤代烷基、C1-4卤代烷氧基和卤素。
4.权利要求1或2所述的化合物，其中R1、R2、R4和R5各自独立地选自H和C1-3烷基。
5.权利要求1-4中任一项的化合物，其中C(O)OR8。
6.权利要求1-4中任一项的化合物，其中W是羧酸生物电子等排体。
7.权...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.式(viii)化合物：
2.权利要求1的化合物，其中x1选自o、s、cf2、chcl、ccl2、nh、nch3、si(oh)2、so2和亚环丙基。
3.权利要求1或2的化合物，其中r1、r2、r4和r5各自独立地选自h、c1-3烷基、c1-3烷氧基、c1-4卤代烷基、c1-4卤代烷氧基和卤素。
4.权利要求1或2所述的化合物，其中r1、r2、r4和r5各自独立地选自h和c1-3烷基。
5.权利要求1-4中任一项的化合物，其中c(o)or8。
6.权利要求1-4中任一项的化合物，其中w是羧酸生物电子等排体。
7.权利要求6的化合物，其中w选自下列部分中的任一个：
8.权利要求1的化合物，其中式(viii)化合物具有下式：
9.根据权利要求1的化合物，其中式(viii)化合物具有下式：
10.权利要求1的化合物，其具有下式：
11.权利要求1的化合物，其具有以下式中的任一个：
12.权利要求1的化合物，其中所述化合物选自下列化合物中的任一个：
13.药物组合物，其包括权利要求1-12中任一项的化合物或其药学上可接受的盐，以及药学上可接受的载体。
14.治疗或预防选自以下疾病或病症的方法：与端粒或端粒酶功能障碍相关的障碍、与衰老相关的障碍、白血病前期或癌前病症、hbv感染、hav感染、cmv感染、神经发育障...
【专利技术属性】
技术研发人员：S·阿格瓦尔，J·J·皮文斯基，N·纳格帕尔，
申请(专利权)人：儿童医疗中心公司，
类型：发明
国别省市：
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