一种用于核酸递送的脂质材料及其用途制造技术

本发明专利技术提供了一种用于核酸递送的脂质材料，其中脂质材料包含具有I结构的化合物。本发明专利技术还提供了一种用于核酸递送的脂质材料的用途，用于制备选自感染性疾病，肿瘤疾病、先天性遗传性疾病及免疫疾病中一种或多种的治疗药物。通过本发明专利技术提供的脂质材料，采用高效低毒的核酸药物载体策略，利用一种新型的可电离脂质和辅助脂材混合包载核酸药物，从而实现核酸药物在体内的高效、安全递送，提高核酸药物的成药性。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种药用脂质材料，尤其涉及一种用于核酸递送的脂质材料及其用途。

技术介绍

1、近些年来，核酸药物由于使用剂量小、生物效应强、应用范围广等优势而受到了广泛的关注。目前，核酸药物逐步应用于多基因疾病，如遗传病，恶性肿瘤、代谢性疾病以及感染类疾病的治疗之中。如目前已经批准上市的mrna疫苗，通过将编码了病毒抗原的mrna导入到人体的抗原呈递细胞，从而刺激机体产生中和抗体，发挥免疫学效应；此外，小核酸药物如sirna，主要通过rna干扰过程，参与形成rna诱导沉默复合物(rna-induced silencingcomplex，risc)，从而沉默对应的mrna片段，发挥其生物活性，目前也有多款sirna药物获批上市，主要用于遗传性疾病的治疗；除此之外，aso，pdna等具有活性的核酸药物也被应用于各类疾病的治疗。

2、然而，核酸药物的体内应用存在着许多问题：如游离的核酸分子容易被血液循环系统中的核酸酶降解而被破坏，从而失去活性；同时由于核酸分子分子量通常较大，负电荷性较强，使得其难以被细胞所吞噬、摄取。因此，核酸药物的临床应用受到了很大本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种用于核酸递送的脂质材料，其特征在于，所述脂质材料包含具有I结构的化合物：

2.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述化合物具有以下结构中的一种或多种：

3.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述化合物具有以下结构中的一种或多种：

4.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述化合物具有以下结构中的一种或多种：

5.如权利要求1～4任一项所述的脂质材料，其特征在于，所述脂质材料通过包括接R2a、R2b脂肪链、脱保护和/或缩合方式制备。

6.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述脂质材料还包含中性脂质、甾...

【技术特征摘要】

1.一种用于核酸递送的脂质材料，其特征在于，所述脂质材料包含具有i结构的化合物：

2.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述化合物具有以下结构中的一种或多种：

3.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述化合物具有以下结构中的一种或多种：

4.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述化合物具有以下结构中的一种或多种：

5.如权利要求1～4任一项所述的脂质材料，其特征在于，所述脂质材料通过包括接r2a、r2b脂肪链、脱保护和/或缩合方式制备。

6.如权利要求1所述的脂质材料，其特征在于，所述脂质材料还包含中性脂质、甾族化合物，和/或聚合物缀合的脂质中的一种或多种。

7.如权利要求6所述的脂质材料，其特征在于，所述中性脂质选自dspc、dppc、dmpc、dopc、popc、dope中的一种或多种，所述化合物与所述中性脂质的摩尔比为1∶1至10∶1；所述甾族化合...

【专利技术属性】
技术研发人员：王坚成，陈鑫，闫仪，李晓宇，朱元军，石玉杰，
申请(专利权)人：北京大学，
类型：发明
国别省市：