一种治疗衰老相关认知功能障碍的药物制造技术

技术编号:41318136 阅读:20 留言:0更新日期:2024-05-13 14:58
本发明专利技术提供用于治疗受试者衰老相关认知功能障碍的药物组合物及其用途,所述药物组合物包括如SEQ ID NO:2所示的反义寡核苷酸。本发明专利技术的药物组合物采用原位注射的方案给药,减少和避免了反义寡核苷酸对其他脏器的影响。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于生物医药领域,具体涉及一种治疗衰老相关认知功能障碍的药物,所述药物基于反义寡核苷酸策略设计。


技术介绍

1、反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide,aso)是一种单链核酸聚合物,属于小分子核酸药物的一种。其可以通过特异性地结合靶标rna并介导其降解,从而抑制目标基因的表达,因此aso提供了一种调控基因表达的直接治疗策略(wurster,c.d.,和ludolph,a.c.(2018).antisense oligonucleotides in neurological disorders.ther advneurol disord 11,1756286418776932.10.1177/1756286418776932)。

2、在治疗神经系统疾病中,aso取得了一些成功。2016年9月,美国fda通过了治疗杜氏肌肉营养不良症(duchenne muscular dystrophy,dmd)的aso药物eteplirsen。同年12月,fda批准了治疗脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrop本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.用于治疗受试者衰老相关认知功能障碍的药物组合物,其特征在于,所述药物组合物包括如SEQ ID NO:2所示的反义寡核苷酸。

2.如SEQ ID NO:2所示的反义寡核苷酸在制备用于治疗受试者衰老相关认知功能障碍的药物组合物中的用途。

3.根据权利要求1所述的药物组合物或根据权利要求2所述的用途,其特征在于,所述反义寡核苷酸溶解在人工脑脊液中。

4.根据权利要求3所述的药物组合物或用途,其特征在于,所述脑脊液包括127mMNaCl,1.0mM KCl,1.2mM KH2PO4,26mM NaHCO3以及10mM D-葡萄糖。>

5.根据权利...

【技术特征摘要】

1.用于治疗受试者衰老相关认知功能障碍的药物组合物,其特征在于,所述药物组合物包括如seq id no:2所示的反义寡核苷酸。

2.如seq id no:2所示的反义寡核苷酸在制备用于治疗受试者衰老相关认知功能障碍的药物组合物中的用途。

3.根据权利要求1所述的药物组合物或根据权利要求2所述的用途,其特征在于,所述反义寡核苷酸溶解在人工脑脊液中。

4.根据权利要求3所述的药物组合物或用途,其特征在于,所述脑脊液包括127mmnacl,1.0mm kcl,1.2mm kh2po4,26mm nahco3以及10mm d-葡萄糖。

5.根据权利要求4所述的药物组合物或用途,其特征在于,所述药物组合物制备为注射剂来施用。

6.根据权利要求5所述的药物组合物或用途,其特征在于,所述注射为脑室注射例如双侧脑室注射。

7.根据权利要求6所述的药物组合物或用途,其特征在于,所述脑室注射借助于注射针和注射泵进行。

8.根据权利要求3-7中任一项所述的药物组合物或用途,其特征在于,在施用反义寡核苷酸4周后,清除至少35%的谷氨酸转运rna片段。

9.根据权利要求3-8中任一项所述的药物组合物或用途,其特征在于,所述药物组合物的用量为至少0.28mg/kg,例如0.28、0.29、0.30、0.31、0.32、0.33、0.34、0.35、036、0.37、0.38、0.39、0.40、0.41、0.42、0.43、0.44、0.45、0.46、0.47、0.48、0.49、0.50、0.51、0.52、0.53、0.54、0.55、0.56、0.57、0.58、0.59、0.60、0.61、0.62、0.63、0.64、0.65、0.66、0.67、0.68、0.69、0.70、0.71、0.72、0.73、0.74、0.75、0.76、0.77、0.78、0.79、0.80、0.81、0.82、0.83、0.84、0.85、0.86、0.87、0.88、0.89、0.90、0.91、0.92、0.93、0.94、0.95、0.96、0.97、0.98、0.99、1.00、1.01、1.02、1.03、1.04、1.05、1.06、1.07、1.08、1.09、1.10、1.11、1.12、1.13、1.14、1.15、1.16、1.17、1.18、1.19、...

【专利技术属性】
技术研发人员:刘强李定丰张娟
申请(专利权)人:中国科学技术大学
类型:发明
国别省市:

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