【技术实现步骤摘要】
大体来说，本专利技术涉及用于基因组修饰的组合物和方法。
技术介绍
1、基因组编辑技术具有治疗多种疾病和病症的潜力，所述疾病和病症包括但不限于癌症，遗传病症和hiv/aids。体细胞的基因组编辑是治疗开发的有前途的领域，复杂的酶编辑工具crispr-cas9已被用于从人胚胎的种系中消除人β-球蛋白(hbb)基因(otieno，(2015)，j clin res bioeth 6：253.doi:10.4172/2155-9627.1000253)。但是，从历史上看，基因编辑技术的临床应用受到多种因素的限制，其中包括编辑事件的频率低、脱靶事件高或其组合。
2、因此，本专利技术的目的是提供用于基因递送和基因编辑的改进的组合物和方法。
技术实现思路
0、专利技术简述
1、提供了工程化转座子及其使用方法。转座子通常包括rna成分和蛋白质成分。rna成分可以包括例如dna靶向序列、一个或多个蛋白质结合基序以及待整合在dna靶位点上的目标核酸序列。通常将dna靶向序列、蛋白质结合...
【技术保护点】
1.RNA成分，其包含DNA靶向序列，一个或多个蛋白质结合基序(PBM)以及待整合到DNA靶位点中的目标核酸序列，其中所述DNA靶向序列，蛋白质结合基序和目标序列可操作地连接，使得它们能够与源自亲本长散在(LINE)元件蛋白质的蛋白质成分结合并逆转录成cDNA，所述cDNA能够在DNA靶位点整合到DNA中。
2.根据权利要求1所述的RNA成分，其中所述蛋白质成分包含RNA结合结构域、接头结构域、逆转录酶、DNA内切核酸酶中的一个或多个，其中所述一个或多个蛋白质结合基序将所述RNA成分结合至所述蛋白质成分的所述RNA结合结构域、接头结构域、逆转录酶、DNA内...
【技术特征摘要】
1.rna成分，其包含dna靶向序列，一个或多个蛋白质结合基序(pbm)以及待整合到dna靶位点中的目标核酸序列，其中所述dna靶向序列，蛋白质结合基序和目标序列可操作地连接，使得它们能够与源自亲本长散在(line)元件蛋白质的蛋白质成分结合并逆转录成cdna，所述cdna能够在dna靶位点整合到dna中。
2.根据权利要求1所述的rna成分，其中所述蛋白质成分包含rna结合结构域、接头结构域、逆转录酶、dna内切核酸酶中的一个或多个，其中所述一个或多个蛋白质结合基序将所述rna成分结合至所述蛋白质成分的所述rna结合结构域、接头结构域、逆转录酶、dna内切核酸酶或其组合。
3.根据权利要求1或2所述的rna成分，
4.根据权利要求1-3中任一项所述的rna成分，其中所述dna靶向序列与所述亲本line或sine是异源的。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的rna成分，其中所述目标序列编码基因、基因的片段或功能性核酸。
6.根据权利要求1-5中任一项所述的rna成分，其包含来自或衍生自亲本line或sine元件的3′pbm序列。
7.根据权利要求1-6中任一项所述的rna成分，其包含crispr/cas示踪序列、crispr/cas引导序列或其组合。
8.根据权利要求1-7中任一项所述的rna成分，其包含来自或衍生自亲本line或sine元件的5′pbm序列。
9.根据权利要求8所述的rna成分，其中所述5′pbm包含非功能性ires序列。
10.根据权利要求1-9中任一项所述的rna成分，其进一步包含核酶。
11.根据权利要求10所述的rna成分，其中所述核酶是丁型肝炎病毒样核酶。
12.根据权利要求2-10中任一项所述的rna成分，其中所述亲本line或sine是限制样内切核酸酶(rle)line。
13.根据权利要求10所述的rna成分，其中rle line是r2 line。
14.根据权利要求3-13中任一项所述的rna成分，其中所述rna成分的亲本line或sine骨架与所述蛋白成分的亲本line骨架是相同的line和/或所述sine源自line的祖先或是line的祖先。
15.蛋白质成分，其包含dna结合结构域、rna结合结构域、逆转录酶、接头结构域和内切核酸酶，其中所述dna结合结构域、rna结合结构域、逆转录酶、接头结构域和内切核酸酶可操作地连接，使得它们可以在dna靶位点与rna成分和dna结合，并促进rna成分逆转录成cdna，和cdna在dna靶位点整合到dna中。
16.根据权利要求15所述的蛋白质成分，其中所述rna成分包含dna靶向序列，一个或多个蛋白质结合基序以及待整合到所述dna靶位点的目标核酸序列。
17.根据权利要求15或16所述的蛋白质成分，其中所述rna成分包含来自或衍生自亲本line或sine骨架的元件，并且所述rna成分的目标核酸序列与所述line或sine异源；
18.根据权利要求15-17中任一项所述的蛋白质成分，其中所述dna结合结构域相对于亲本line...
【专利技术属性】
技术研发人员：肖恩·克里斯滕森，
申请(专利权)人：德克萨斯州大学系统董事会，
类型：发明
国别省市：
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。