【技术实现步骤摘要】
本专利技术属于生物，具体涉及抗细胞衰老药物治疗溶酶体贮积症肌骨骼病变的应用。
技术介绍
1、溶酶体贮积症（lysosomal storage diseases）是一组大约50种遗传性代谢疾病的总称，由细胞内负责溶酶体酸性水解酶合成、转运和成熟的基因发生突变而产生，导致本应在溶酶体内降解的生物大分子不能正常降解，而在溶酶体内贮积，从而影响细胞、组织、器官的正常功能，能够引起包括肌骨骼系统在内的机体多系统病变。溶酶体贮积症的单一亚型发病率较低，但作为一组疾病溶酶体贮积症是最常见的人类遗传病之一。
2、肌骨骼病变是溶酶体贮积症最常见的临床病理表现之一。目前，对溶酶体贮积症发生的分子细胞机制缺少深入了解，阻碍了相关治疗方法的开发和应用。多数溶酶体贮积症疾病仍缺少有效的治疗药物和方法，已有的针对一些疾病亚型的治疗方法也有局限性，特别是很难改善溶酶体贮积症的肌骨骼病变。另外，溶酶体贮积症包含至少50种不同疾病类型，目前研究和使用较多的酶替代疗法往往只针对单一疾病亚型，缺少对所有溶酶体贮积症病变，特别是肌骨骼病变，均有治疗效果的通用型药物和方法。
技术实现思路
1、为了解决上述问题，本申请专利技术人发现抗细胞衰老药物在治疗溶酶体贮积症肌骨骼病变中有效。基于之前构建的通用型溶酶体贮积症肌骨骼病变动物模型，本专利技术对溶酶体贮积症分子细胞学机制进行了研究，并对抗细胞衰老药物的疗效进行评价，抗细胞衰老药物可以作为治疗所有溶酶体贮积症共性肌骨骼病变潜在的通用型药物，也可用作治疗溶酶体贮积症其
2、本专利技术的技术方案为：
3、抗细胞衰老药物在制备溶酶体贮积症肌骨骼病变治疗药物中的用途。
4、所述抗细胞衰老药物为槲皮素和达沙替尼的联合。
5、所述抗细胞衰老药物还包含其他用于抗细胞衰老药物/制剂或治疗与细胞衰老相关的疾病的药物，或以上药物的任何组合。
6、所述溶酶体贮积症肌骨骼病变的动物模型为 chmp5 ctsk和 chmp5 dmp1小鼠。
7、抗细胞衰老药物在制备溶酶体贮积症其他系统病变治疗药物中的用途。
8、所述抗细胞衰老药物为槲皮素和达沙替尼的联合。
9、所述抗细胞衰老药物还包含其他用于抗细胞衰老药物/制剂或治疗与细胞衰老相关的疾病的药物，或以上药物的任何组合。
10、本专利技术的有益效果为：
11、本专利技术首次提供细胞衰老在溶酶体贮积症肌骨骼病变中的作用和抗细胞衰老药物在治疗溶酶体贮积症肌骨骼病变中的应用，本专利技术通过利通用型溶酶体贮积症肌骨骼病变的遗传工程学小鼠模型 chmp5 ctsk和 chmp5 dmp1小鼠，进行系列分子细胞学机制研究，首次发现细胞衰老是溶酶体贮积症肌骨骼病变的关键细胞学机制之一。进一步本申请专利技术人在体外使用抗细胞衰老药物，发现能够促进溶酶体贮积症肌骨骼病变中衰老骨骼干细胞的凋亡，同时体内给予抗细胞衰老药物能够显著缓解动物模型中溶酶体贮积症的肌骨骼病变，包括减轻骨骼的异常增生，改善关节和肌肉功能，提高动物的活动能力。从而说明抗细胞衰老药物是治疗溶酶体贮积症潜在的通用型药物。
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1.抗细胞衰老药物在制备用于治疗溶酶体贮积症肌骨骼病变的药物中的用途。
2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述抗细胞衰老药物为槲皮素和达沙替尼的联合。
3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述抗细胞衰老药物还包含其他用于抗细胞衰老的药物/制剂或治疗与细胞衰老相关的疾病的药物，或以上药物的任何组合。
4.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述溶酶体贮积症肌骨骼病变的动物模型为Chmp5Ctsk和Chmp5Dmp1小鼠。
5.抗细胞衰老药物在制备用于治疗溶酶体贮积症相关的肌骨骼系统之外的其他系统病变的药物中的用途。
6.根据权利要求4所述的用途，其特征在于，所述抗细胞衰老药物为槲皮素和达沙替尼的联合。
7.根据权利要求4所述的用途，其特征在于，所述抗细胞衰老药物还包含其他用于抗细胞衰老的药物/制剂或治疗与细胞衰老相关的疾病的药物，或以上药物的任何组合。
【技术特征摘要】
1.抗细胞衰老药物在制备用于治疗溶酶体贮积症肌骨骼病变的药物中的用途。
2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述抗细胞衰老药物为槲皮素和达沙替尼的联合。
3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述抗细胞衰老药物还包含其他用于抗细胞衰老的药物/制剂或治疗与细胞衰老相关的疾病的药物，或以上药物的任何组合。
4.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述溶酶体贮积症肌骨骼病变的动物...
【专利技术属性】
技术研发人员：葛献鹏，张帆，
申请(专利权)人：鹏澄健康北京科技有限公司，
类型：发明
国别省市：
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