【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
技术实现思路
【技术保护点】
1.一种RNA干扰(RNAi)剂，其包含式I的递送部分：
2.根据权利要求1所述的RNAi剂，其中所述反义链包含选自由SEQ ID NO：405-525组成的组的序列的至少18个连续核苷酸。
3.根据权利要求1或2所述的RNAi剂，其中所述反义链包含选自由以下组成的组的序列的至少18个连续核苷酸：SEQ ID NO：405、408、412、413、414、415、418、420、425、426、428、429、432、433、434、435、436、437、438、439、440、441、442、443、444、445、446、448、449、...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种rna干扰(rnai)剂，其包含式i的递送部分：
2.根据权利要求1所述的rnai剂，其中所述反义链包含选自由seq id no：405-525组成的组的序列的至少18个连续核苷酸。
3.根据权利要求1或2所述的rnai剂，其中所述反义链包含选自由以下组成的组的序列的至少18个连续核苷酸：seq id no：405、408、412、413、414、415、418、420、425、426、428、429、432、433、434、435、436、437、438、439、440、441、442、443、444、445、446、448、449、451、452、454、457、458、459、463、464、465、466、467、468、469、471、472、473、474、475、476、479、490、491、492、493、495、499、500、501、502、503、504、505、506、507、508和509。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的rnai剂，其中所述反义链的长度为23个核苷酸。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的rnai剂，其中所述有义链的长度为21个核苷酸。
6.根据权利要求1至5中任一项所述的rnai剂，其中所述反义链选自由seq id no：231-361组成的组的序列或与其具有至少90％序列同一性的序列。
7.根据权利要求1至6中任一项所述的rnai剂，其中所述有义链选自由seq id no：124-230组成的组的序列或与其具有至少90％序列同一性的序列。
8.根据权利要求1至7中任一项所述的rnai剂，其中在所述互补区中，有义链和反义链之间包含0、1、2或3个错配。
9.根据权利要求1至8中任一项所述的rnai剂，其中所述有义链和反义链各自独立地包含一个或多个经修饰的核苷酸，并且所述一个或多个经修饰的核苷酸独立地是2'氟修饰的核苷酸或2'-o-甲基修饰的核苷酸。
10.根据权利要求1至9中任一项所述的rnai剂，其中所述有义链的每个核苷酸和所述反义链的每个核苷酸是经修饰的核苷酸。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的rnai剂，其中所述有义链和反义链各自独立地包含一个或多个经修饰的核苷酸间连接，并且其中每个经修饰的核苷酸间连接是硫代磷酸酯连接。
12.根据权利要求11所述的rnai剂，其中所述有义链和反义链各自独立地包含四个硫代磷酸酯连接。
13.根据权利要求1至12中任一项所述的rnai剂，其中所述反义链的5'核苷酸包含磷酸基团或磷酸酯类似物。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的rnai剂，其中所述反义链包含选自由seq idno：367-372和389-404组成的组的序列或与其具有至少90％序列同一性的序列。
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【专利技术属性】
技术研发人员：M·A·贝林格，T·P·拜尔，郑志涛，M·埃根，G·L·拉克纳，R·R·迈尔斯，王冀波，P·J·安东内利斯，T·威尔逊，
申请(专利权)人：伊莱利利公司，
类型：发明
国别省市：
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