新的治疗剂递送部分及其用途制造技术

技术编号:40906932 阅读:26 留言:0更新日期:2024-04-18 14:37
本发明专利技术涉及包含用于递送寡核苷酸的新的递送部分的新化合物,其可用于治疗疾病,适当地为肝脏疾病。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】


技术介绍


技术实现思路

【技术保护点】

1.包含缀合至R的式I的化合物:

2.权利要求1所述的化合物,其中式I经由接头缀合至R。

3.权利要求2所述的化合物,其中所述接头包含具有连接点A和B的式II的接头,或所述接头包含具有连接点C和D的式III:

4.权利要求2或3所述的化合物,其中所述接头进一步包含在连接点B或连接点D处的磷酸酯基团,且其中所述磷酸酯基团缀合至R。

5.权利要求2至4中的任一项所述的化合物,其中所述接头包含具有连接点C和D的式III的接头:

6.权利要求1至5中的任一项所述的化合物,其中所述与感兴趣的基因互补的区域具有至少15个邻接核苷酸的长度。<...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.包含缀合至r的式i的化合物:

2.权利要求1所述的化合物,其中式i经由接头缀合至r。

3.权利要求2所述的化合物,其中所述接头包含具有连接点a和b的式ii的接头,或所述接头包含具有连接点c和d的式iii:

4.权利要求2或3所述的化合物,其中所述接头进一步包含在连接点b或连接点d处的磷酸酯基团,且其中所述磷酸酯基团缀合至r。

5.权利要求2至4中的任一项所述的化合物,其中所述接头包含具有连接点c和d的式iii的接头:

6.权利要求1至5中的任一项所述的化合物,其中所述与感兴趣的基因互补的区域具有至少15个邻接核苷酸的长度。

7.权利要求6所述的化合物,其中r进一步包含有义链,且其中所述有义链和所述反义链形成至少15个核苷酸长度的互补区域。

8.权利要求7所述的化合物,其中式i缀合至所述有义链或所述反义链。

9.权利要求7或权利要求8所述的化合物,其中式i缀合至所述反义链。

10.权利要求7或权利要求8所述的化合物,其中式i缀合至所述有义链。

11.权利要求10所述的化合物,其中式i缀合至所述有义链的3’末端核苷酸。

12.权利要求7至11中的任一项所述的化合物,其中所述有义链和所述反义链形成至少18个核苷酸长度的互补区域。

13.权利要求7至12中的任一项所述的化合物,其中所述反义链与所述有义链形成至少15个核苷酸的互补区域。

14.权利要求7至13中的任一项所述的化合物,其中所述有义链和反义链各自独立地是18至2...

【专利技术属性】
技术研发人员:P·J·安东内利斯G·L·拉克纳T·威尔逊
申请(专利权)人:伊莱利利公司
类型:发明
国别省市:

网友询问留言 已有0条评论
  • 还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。

1