糖衍生的脂质纳米材料及其用途制造技术

本公开涉及用于治疗癌症

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】糖衍生的脂质纳米材料及其用途
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求
2021
年2月
12
日提交的美国临时专利申请序列号
63/148,755
的权益，所述美国临时专利申请的公开内容以引用方式明确并入本文
。
[0003]关于联邦政府资助的研究的声明
[0004]本专利技术根据美国国立卫生研究院
(National Institutes of Health)
授予的
R35 GM119679
下的政府支持产生
。
政府对本专利技术享有一定权利
。


[0005]本公开涉及用于治疗癌症和其他免疫病症的组合物和方法
。

技术介绍

[0006]mRNA
的有效递送是
mRNA
治疗剂施加的关键步骤和挑战
。
尽管来自正在进行的临床试验的数据有前途，但是
mRNA
的临床使用需要探索和开发更有效的递送系统
。
需要用于将
mRNA
递送至细胞以治疗癌症和其他免疫病症的新型组合物和方法
。

技术实现思路

[0007]在一些方面，本文公开了一种具有式
I、II
或
III
的化合物：
[0008][0009]或其盐，其中：
[0010]R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。
[0011]在一些实施方案中，所述化合物具有下式：
[0012][0013]或其盐，其中：
[0014]R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。
[0015]在一些实施方案中，所述化合物具有下式：
[0016][0017][0018]或其盐，其中：
[0019]R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。
[0020]在一些实施方案中，所述化合物具有下式：
[0021][0022]或其盐，其中：
[0023]R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。
[0024]在一些实施方案中，
R1选自以下：
[0025][0026][0027]或它们的盐
。
[0028]在一些实施方案中，所述化合物是
[0029]其中
R1是
[0030]在一些实施方案中，所述化合物是
[0031][0032]其中
R1是
[0033]在一些方面，本文公开了一种基于脂质的纳米颗粒，所述基于脂质的纳米颗粒包含：根据任何前述方面的化合物，以及包含编码共刺激分子的核酸的重组多核苷酸
。
[0034]在一些方面，本文公开了一种抗原呈递细胞，所述抗原呈递细胞包含基于脂质的纳米颗粒，所述基于脂质的纳米颗粒包含：根据任何前述方面的化合物，以及包含编码共刺激分子的核酸的重组多核苷酸
。
[0035]在一些实施方案中，
[0036]所述化合物是
[0037]其中
R1是
[0038]在一些实施方案中，共刺激分子选自
ICOS、CD28、CD27、HVEM、LIGHT、CD40L、4
‑
1BB、OX40、DR3、GITR、CD30、SLAM、CD2、CD226、
半乳糖凝集素
9、TIM1、LFA1、B7
‑
H2、B7
‑
1、B7
‑
2、CD70、LIGHT、HVEM、CD40、4
‑
1BBL、OX40L、TL1A、GITRL、CD30L、SLAM、CD48、CD58、CD155、CD112、CD80、CD86、ICOSL、TIM3、TIM4、ICAM1
和
LFA3。
在一些实施方案中，共刺激分子是
CD40。
[0039]在一些实施方案中，编码共刺激分子的
mRNA
包含异源
5'
非翻译区
(5'UTR)。
在一些实施方案中，编码共刺激分子的
mRNA
包含异源
3'
非翻译区
(3'UTR)。
在一些实施方案中，
mRNA
包含化学修饰的核碱基
。
在一些实施方案中，所述化学修饰的核碱基是假尿苷
。
在一些
实施方案中，抗原呈递是骨髓来源的树突细胞
。
[0040]在一些方面，本文公开了一种治疗癌症的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用治疗有效量的根据任何前述方面的抗原呈递细胞和抗体
。本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.
一种具有式
I、II
或
III
的化合物：或其盐，其中：
R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。2.
如权利要求1所述的化合物，其中所述化合物具有下式：
或其盐，其中：
R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。3.
如权利要求1所述的化合物，其中所述化合物具有下式：所述的化合物，其中所述化合物具有下式：或其盐，其中：
R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。4.
如权利要求1所述的化合物，其中所述化合物具有下式：
或其盐，其中：
R1独立地选自烷基
、
烯基
、
炔基
、
羟基
、
酯
、
醚
、
碳酸酯
、
烷基醇
、
烷基醚
、
烷基酯
、
氨基甲酸酯
、
脲
、
胍
、
二硫化物
、
酰胺
、
缩醛
、
缩酮
、
硫缩酮
、
三硫化物和肟醚
。5.
如权利要求1至4中任一项所述的化合物，其中
R1选自以下：选自以下：
6.
如权利要求5所述的化合物，其中
R1是
7.
如权利要求5所述的化合物，其中
R1是
8.
如权利要求1所述的化合物，其中所述化合物是其中
R1是
9.
如权利要求1所述的化合物，其中所述化合物是其中
R1是
10.
一种基于脂质的纳米颗粒，其包含：如权利要求1至9中任一项所述的化合物，和包含编码共刺激分子的核酸的重组多核苷酸
。11.
一种抗原呈递细胞，其包含：基于脂质的纳米颗粒，所述基于脂质的纳米颗粒包含：如权利要求1至9中任一项所述的化合物，和包含编码共刺激分子的核酸的重组多核苷酸

【专利技术属性】
技术研发人员：董一洲，张月宝，侯旭成，
申请(专利权)人：俄亥俄州创新基金会，
类型：发明
国别省市：