使用化学修饰的引导RNA的高特异性基因组编辑制造技术

本发明专利技术涉及具有化学修饰的引导RNA及其在CRISPR

【技术实现步骤摘要】
使用化学修饰的引导RNA的高特异性基因组编辑
[0001]本申请是2017年6月8日提交的申请号为201780049055.3、专利技术名称为“使用化学修饰的引导RNA的高特异性基因组编辑”的专利技术专利申请的分案申请。
专利

[0002]本专利技术涉及分子生物学领域。具体而言，本专利技术涉及成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)技术。专利技术背景
[0003]天然的原核CRISPR
‑
Cas系统包括一系列具有恒定长度的介入可变序列的短重复序列(即，成簇规律间隔短回文重复序列序列或“CRISPR”)以及CRISPR相关(“Cas”)蛋白。转录的CRISPR系列的RNA被一部分Cas蛋白加工成小的引导RNA，引导RNA通常具有两个组分，如下文所述的。至少存在六种不同的系统：I型、II型、III型、IV型、V型和VI型。将RNA加工为成熟crRNA的过程中涉及的酶在这六种系统中是不同的。在天然原核II型系统中，引导RNA(“gRNA”)包括两种短的非编码RNA，称为CRISPR RNA(“crRNA”)和反式作用RNA(“tra本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种合成的引导RNA，其包含：(a)crRNA区段，其包含(i)能够与靶多核苷酸杂交的引导序列，其中所述靶多核苷酸包含邻近PAM位点的靶序列，(ii)茎序列；和(b)tracrRNA区段，其包含与所述茎序列部分或完全互补的核苷酸序列，其中所述引导序列由20
‑
N个核苷酸组成，其中N是
‑
10至6之间的整数；其中所述引导序列进一步包含位于所述引导序列中从位置4
‑
N至20
‑
N的任何位置处的至少一个修饰。2.权利要求1的合成引导RNA，其中所述引导RNA是单引导RNA(sgRNA)。3.一种合成的crRNA，其包含能够与靶多核苷酸杂交的引导序列，所述靶多核苷酸包含邻近PAM位点的靶序列，其中所述引导序列由20
‑
N个核苷酸组成，其中N是
‑
10和6之间的整数；其中引导序列包括位于所述引导序列中从位置4
‑
N至20
‑
N的任何位置处的至少一个修饰。4.前述权利要求中任一项的合成的引导RNA或crRNA，其中所述至少一个修饰位于位置4
‑
N，5
‑
N，7
‑
N，9
‑
N，10
‑
N，11
‑
N，14
‑
N，或16
‑
N处。5.前述权利要求中任一项的合成的引导RNA或crRNA，其中所述至少一个修饰位于引导序列的位置5
‑
N或11

【专利技术属性】
技术研发人员：D，
申请(专利权)人：安捷伦科技有限公司，
类型：发明
国别省市：