用于治疗肌营养不良症的组合物和方法技术

本公开涉及增加肌长蛋白表达的化合物。本公开进一步涉及治疗有需要的受试者的与肌营养不良蛋白相关复合物的减少或功能障碍相关的疾病的方法。的疾病的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗肌营养不良症的组合物和方法
[0001]相关申请
[0002]本申请要求于2020年9月11日提交的美国临时申请第63/077,329号和于2021年2月12日提交的美国临时申请第63/148,823号的权益，所述美国临时申请的内容全部以引用方式并入本文。
[0003]政府支持
[0004]本专利技术是根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)授予的批准号HL126204、AR048179和AR065972下的政府支持产生的。政府对本专利技术具有一定权利。

技术介绍

[0005]肌营养不良症涵盖大约三十种遗传性病症，所述遗传性病症的特征为肌肉组织的虚弱和日渐消瘦，伴有或不伴有神经组织破坏。有九种主要类型的肌营养不良症，所述肌营养不良症中的每种肌营养不良症都涉及最终失去力量、增加残疾和可能的身体畸形。杜氏肌营养不良症(DMD)是最众所周知类型的肌营养不良症，全世界每5,700名男新生儿中约1名受到影响。DMD是由细胞外基质的肌纤维膜粘附力丧失引起的。
[0006]随着最近etepli本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种由式(I)表示的化合物或其药学上可接受的盐：其中X是CR7或N；Y是S、O或SO2；Z是N或CR6；R1、R2、R3、R4、R5和R7各自独立地为H、烷基、烷氧基、卤素、腈、氨基或氨基烷基；R6是H或烷基；Q是C＝O、SO或SO2；Cy是芳基或杂芳基；并且m是1
‑
3。2.如权利要求1所述的化合物，其中X是N。3.如权利要求1或2所述的化合物，其中Y是O。4.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Z是N。5.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Cy是芳基。6.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Cy被氨基烷基、卤基、烷氧基或OH取代。7.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1、R2、R3、R4和R5各自独立地为H或烷基。8.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1、R4、R5和R7是H。9.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是甲基。10.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是1。11.如前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是C＝O。12.一种由式(II)表示的化合物或其药学上可接受的盐：其中X是O、N或NR9；R1、R2、R3、R4、和R5各自独立地为H、烷基、烷氧基、卤素、腈、氨基或氨基烷基；R6是H、＝O或烷基；Cy是芳基或杂芳基；
R7和R8各自独立地为H或烷基，或与它们所附接的N原子一...

【专利技术属性】
技术研发人员：R，
申请(专利权)人：加利福尼亚大学董事会，
类型：发明
国别省市：