用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官制造技术

本申请涉及用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官。公开了用于治疗或预防疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官。还公开了制备遗传修饰的细胞和非人动物的方法。传修饰的细胞和非人动物的方法。传修饰的细胞和非人动物的方法。

【技术实现步骤摘要】
用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官
[0001]本申请是申请日为2015年12月10日，申请号为201580075877.X，专利技术名称为“用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官”的申请的分案申请。交叉引用
[0002]本申请要求于2014年12月10日提交的美国临时专利申请号62/090,037和于2015年11月10日提交的美国临时专利申请号62/253,493的权益，这些申请均通过引用而全文并入本文。序列表
[0003]本申请含有以ASCII格式电子提交的序列表，该序列表通过引用而全文并入于此。所述ASCII副本创建于2015年12月10日，命名为47190
‑
701.601_SL.txt且大小为681,444个字节。

技术介绍

[0004]在接受者如人类中，可用于移植的器官、组织或细胞存在短缺。将器官、组织或细胞异种移植或同种异体移植入人类有可能满足这一需要并每年帮助成千上万人。基于与人类的解剖和生理相似性，可选择非人动物作为器官供体。此外，异种移植不仅涉及人类，还涉及兽医应用。
[0005]然而，未经本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.耐受性方案在制备用于在受试者中产生对抗原或抗原表位的耐受性的一种或更多种组合物中的用途，其中所述耐受性方案包括：(a)耐受性细胞疫苗，其中所述耐受性细胞疫苗包含凋亡细胞的群体，任选地其中所述凋亡细胞的群体与交联剂化学地交联；(b)mTOR抑制剂；(c)肿瘤坏死因子α抑制剂；(d)白介素6抑制剂；和(e)抗CD40剂或抗CD154剂；其中所述耐受性方案被配制为一种或更多种组合物，所述一种或更多种组合物在向受试者施用后引起与不存在所述施用的受试者中的T细胞的活化相比对所述受试者中的抗原或抗原表位有特异性的T细胞的活化降低。2.根据权利要求1所述的用途，其中所述凋亡细胞的群体包括遗传修饰的细胞的群体。3.根据权利要求2所述的用途，其中所述遗传修饰的细胞的群体包括诱导性多能干细胞(iPSC)的群体或白细胞的群体。4.根据权利要求3所述的用途，其中所述白细胞的群体包含从需要用所述耐受性方案治疗的受试者获得的B细胞。5.根据权利要求1所述的用途，其中所述凋亡细胞的群体与所述交联剂化学地交联，并且其中所述交联剂包括碳二亚胺。6.根据权利要求5所述的用途，其中所述碳二亚胺包括1
‑
乙基
‑3‑
(3
‑
二甲基氨基丙基)
‑
碳二亚胺(ECDI)、N,N
’‑
二异丙基碳二亚胺(DIC)或N,N
’‑
二环己基碳二亚胺(DCC)。7.根据权利要求1所述的用途，其中所述白介素6抑制剂是抗IL
‑
6抗体或抗IL
‑
6受体抗体。8.根据权利要求1所述的用途，其中所述抗CD40剂是抗CD40抗体。9.根据权利要求1所述的用途，其中所述凋亡细胞的群体来源于劳亚兽总目的成员或非人灵长类动物。10.根据权利要求9所述的用途，其中所述凋亡细胞的群体包括猪细胞的群体。11.根据权利要求9所述的用途，其中所述凋亡细胞的群体还包含编码以下的基因中的破坏：糖蛋白半乳糖基转移酶α1,3(GGTA1)、β1,4N
‑
乙酰氨基半乳糖基转移酶(B4GALNT2)、NOD样受体家族CARD结构域包含分子5(NLRC5)、推定的胞苷一磷酸
‑
N
‑
乙酰神经氨酸羟化酶样蛋白(CMAH)、补体成分3(C3)或...

【专利技术属性】
技术研发人员：伯尔哈德，
申请(专利权)人：明尼苏达大学董事会，
类型：发明
国别省市：