一种含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA（siRNA）制造技术

本发明专利技术记载了一种含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA(siRNA)，其中间插入和/或末端连接修饰一个或多个双三氟甲基苯核苷酸，优选地在其末端修饰连接双三氟甲基苯核苷酸。该修饰的小干扰RNA与血浆蛋白之间具有显著增强结合，该结合既保护小干扰RNA不被剪切也可延缓其被肾清除的速度，从而延长其在体内的循环时间，增强其在靶标部位的富集，达到了改善小干扰RNA稳定性、成药性及药物半衰期的目的。成药性及药物半衰期的目的。成药性及药物半衰期的目的。

【技术实现步骤摘要】
一种含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA(siRNA)


[0001]本专利技术涉及靶向给药领域，尤其涉及一种RNA干扰领域的小干扰RNA(siRNA)。

技术介绍

[0002]核酸类药物又称核苷酸类药物，是各种具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脱氧核糖核苷酸(DNA)，主要在基因水平上发挥作用。当前有多种寡聚核苷酸类药物被开发用于疾病的治疗，如siRNA，microRNA，mRNA，反义寡核苷酸(ASO)，核酸适体药物等。自1998年Fire和Mello首次提出RNAi(RNA interference，RNA干扰)概念以来，越来越多的人开始重视小RNA的研究，之后RNAi在基因功能的研究中也得到广泛应用。RNAi是一种存在于真核生物中的转录后基因沉默现象，在生物进化过程中能够抵御病毒感染及防止基因组中由于逆转座子元件扩增引起的不稳定。在miRNA(microRNA)、siRNA(small interfering RNA)等小RNA的介导下，RNAi能够特异性地调控mRNA基因在表观遗传学水平、转录水平及转录后水平的表达。
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【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA(siRNA)，其特征在于，所述小干扰RNA的中间插入和/或末端连接修饰一个或多个双三氟甲基苯核苷酸。2.如权利要求1所述的含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA(siRNA)，其特征在于，所述小干扰RNA末端连接修饰一个或多个双三氟甲基苯核苷酸。3.如权利要求2所述的含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA(siRNA)，其特征在于，所述小干扰RNA末端连接修饰两个双三氟甲基苯核苷酸。4.如权利要求3所述的含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA(siRNA)，其特征在于，所述小干扰RNA的3
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末端修饰两个双三氟甲基苯核苷酸。5.如权利要求4所述的含三氟甲基碱基类似物的小干扰RNA(siRNA)，其特征在于，所述小干扰RNA的特异性靶基因为STAT3，所述小干扰RNA的序列如SEQ ID No.:1、SEQ ID No.:2、SEQ ID No.:3、SEQ ID No.:4所示的一种。6.如权利要求4...

【专利技术属性】
技术研发人员：谭蔚泓，王若文，孙洋，
申请(专利权)人：上海交通大学医学院附属仁济医院，
类型：发明
国别省市：