一种基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒及其应用制造技术

本发明专利技术公开了一种基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒及其应用，属于医药技术领域。所述脂质纳米颗粒的组成包括可电离脂质、辅助脂质和含有氮杂环的胆固醇衍生物，上述脂质材料在含有核酸的缓冲液中自组装形成脂质纳米颗粒。相较于传统的基于胆固醇的脂质纳米颗粒，本发明专利技术提供的纳米材料可以高效装载如mRNA等核酸药物，并且能够提高内涵体逃逸效率，将核酸药物有效释放到细胞质中，提高药物胞内表达效率，增强了治疗效果，并且对细胞的毒性较小，具有较好的生物安全性。该纳米材料在核酸药物开发中具有潜在应用价值。在核酸药物开发中具有潜在应用价值。在核酸药物开发中具有潜在应用价值。

【技术实现步骤摘要】
一种基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒及其应用


[0001]本专利技术涉及医药
，具体涉及一种基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒及其在制备递送核酸药物中的应用。

技术介绍

[0002]核酸疗法在疾病的预防和治疗方面有着显著的优势，是一种极具发展前景的方案。其中，基于mRNA的核酸药物是一种新兴起的，将分子生物学与免疫学结合的技术。外源性的mRNA可以借助人体自身的表达系统，编码蛋白质，实现疾病的治疗和预防。与DNA药物相比，mRNA无需进入细胞核就能发挥作用，因此可以转染不分裂或分裂慢的细胞；与蛋白质或多肽药物相比，mRNA具有更高效的特点，此外，mRNA能够编码整个蛋白质结构，在疫苗的设计中，具有独特优势。生产方面，与基于培养基培养的DNA或蛋白质相比，mRNA的制造流程更稳定，易于实现放大生产。
[0003]尽管mRNA具有如此多的优点，mRNA药物设计领域仍然有很多问题亟需解决。其中，缺少安全高效的递送系统，是限制其应用的主要原因之一。
[0004]针对mRNA不稳定，带负电，易难以被细胞摄取的特点，科学家们本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒，其特征在于，所述脂质纳米颗粒的组成包括可电离脂质、辅助脂质和含有氮杂环的胆固醇衍生物。2.如权利要求1所述的基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒，其特征在于，所述含有氮杂环的胆固醇衍生物的制备方法包括：在催化剂作用下，含氮杂环的酸或醇分别与胆固醇或胆固醇琥珀酸单酯通过酯化反应制备得到所述的含有氮杂环的胆固醇衍生物。3.如权利要求2所述的基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒，其特征在于，所述含氮杂环的酸为1
‑
哌啶基乙酸或2
‑
(1
‑
吡咯烷基)乙酸；所述含氮杂环的醇为N
‑
(2
‑
羟乙基)
‑
吡咯烷、1
‑
(2
‑
羟乙基)哌啶或2
‑
(六甲撑亚胺)乙醇。4.如权利要求1所述的基于含氮杂环胆固醇衍生物的脂质纳米颗粒，其特征在于，所述可电离脂质为SM
‑
102、DOTAP、DLin
‑
MC3
‑

【专利技术属性】
技术研发人员：唐建斌，刘济玮，
申请(专利权)人：浙江大学，
类型：发明
国别省市：