【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】RNA编辑抑制剂及其用途
[0001]对相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求于2019年7月4日提交的第10201906239R号新加坡申请的优先权,其内容通过引用整体并入本文以用于所有目的。
[0003]本专利技术总体上涉及分子生物学、细胞生物学和生物
具体而言,本专利技术涉及用于抑制RNA编辑的寡核苷酸、包含该寡核苷酸的组合物以及该寡核苷酸和组合物的用途。
技术介绍
[0004]癌症通常是指一组涉及异常细胞生长的疾病,这些疾病有可能侵入或扩散到身体的其他部位。癌症在世界范围内的患病率很高,2015年估计高达9050万人。疾病控制中心(Centre for Disease Control,CDC)预计,在2010年至2020年,美国的新癌症病例数,在男性中可能会增加约 24%,每年超过100万例,在女性中增加约21%,每年超过900,000例。预计增加最多的癌症种类是:白人男性和女性的黑素瘤,男性的前列腺癌、肾癌、肝癌和膀胱癌,以及女性的肺癌、乳腺癌、子宫癌和甲状腺癌。
[0005]R ...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种靶向AZIN1基因的核心编辑互补序列(ECS)的寡核苷酸,其中所述AZIN1基因的核心ECS包含序列5'
‑
GCTTTTCC
‑
3',并且其中所述寡核苷酸包含一个或多个具有糖修饰的核苷酸和一个或多个修饰的核苷酸间键。2.如权利要求1所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸是核糖核酸(RNA)寡核苷酸。3.如权利要求1或2所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸是反义寡核苷酸。4.如权利要求3所述的寡核苷酸,其中所述反义寡核苷酸是非降解反义寡核苷酸。5.如权利要求1
‑
4中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸包含与5
’‑
GCTTTTCC
‑3’
互补的序列。6.如权利要求5所述的寡核苷酸,其中所述与5'
‑
GCTTTTCC
‑
3'互补的序列位于所述寡核苷酸的3'末端附近。7.如权利要求1
‑
6中任一项所述的寡核苷酸,其中所述具有糖修饰的核苷酸选自由2'
‑
O
‑
甲基修饰的核苷酸、2'
‑
O
‑
甲氧基乙基修饰的核苷酸、2'
‑
氟修饰的核苷酸、2',4'
‑
桥接核酸修饰的核苷酸、锁核酸(LNA)修饰的核苷酸和吗啉环修饰的核苷酸组成的组。8.如权利要求1
‑
7中任一项所述的寡核苷酸,其中所述修饰的核苷酸间键选自由硫代磷酸酯、氨基磷酸酯和二氨基磷酸酯组成的组。9.如权利要求8所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸包含二氨基磷酸酯吗啉代寡聚体(PMO)。10.如权利要求5
‑
9中任一项所述的寡核苷酸,其中所述与5
’‑
GCTTTTCC
‑3’
互补的序列中的至少五个核苷酸被糖修饰修饰。11.如权利要求5
‑
10中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸在所述与5
’‑
GCTTTTCC
‑3’
互补的序列中包含至少三个修饰的核苷酸间键。12.如权利要求5
‑
10中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸在所述与5
’‑
GCTTTTCC
‑3’
互补的序列中不包含任何修饰的核苷酸间键。13.如权利要求1
‑
12中任一项所述的寡核苷酸,其中至少50%的所述核苷酸被糖修饰修饰。14.如权利要求1
‑
13中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸中至少10%的核苷酸间键是修饰的核苷酸间键。15.如权利要求1
‑
14中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸中的每个核苷酸都被糖修饰修饰。16.如权利要求1
‑
15中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸中的每个核苷酸都被糖修饰修饰,并且通过修饰的核苷酸间键连接于相邻核苷酸。17.如权利要求1
‑
16中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸与序列5'
‑
UUAAGCUUCAGCGGAAAAGC
‑
3'(SEQ ID NO:5)具有至少70%的同一性。18.如权利要求1
‑
17中任一项所述的寡核苷酸,其中所述寡核苷酸包含序列5'
‑
UUAAGCUUCAGCGGAAAAGC
‑
3'(SEQ ID NO:5)或由所述序列组成。19.如权利要求1<...
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