工程化肌原细胞组合物及其用途制造技术

本申请提供使用工程化肌原细胞向所述个体递送所述药剂的组合物和方法。本发明专利技术还提供了从成体肌原细胞产生重编程的肌原细胞的方法，以及重编程的肌原细胞用于治疗和药剂递送的用途。的用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】工程化肌原细胞组合物及其用途
[0001]本申请要求2019年5月29日提交的国际申请PCT/CN2019/088977的优先权，其全部内容整体地并入本文。


[0002]本申请涉及工程化肌原细胞，包括重编程的肌原细胞。本申请还涉及肌原细胞在治疗和药剂递送方面的用途。

技术介绍

[0003]药物递送系统是许多治疗产品的必要且关键的成分。然而，传统的药物递送系统地无法满足对治疗药剂价格平民化、个性化和长效药物递送的重大需求，尤其是社会上经济弱势患者群体的需求。例如，反复注射或输注生物药剂对患有慢性疾病或病况的患者来说既昂贵又不方便。缺乏对基本维生素和必需营养素的触达导致在许多发展中国家中婴儿死亡率高。疫苗所需要的冷链物流配送，在当今世界许多地区仍然难以提供。
[0004]基于细胞的系统近期被用于药物递送。红细胞、血小板、免疫细胞(如单核细胞、中性粒细胞和T细胞)、细菌细胞和神经干细胞已被开发为有希望的药物载体(Li T.et.al.，2018)。然而，给药后，此类系统中使用的细胞不会保持定位在给药的部位。此外，由于免疫原性，外源细胞本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种向需要药剂的个体递送所述药剂的方法，包括向所述个体局部给药包括工程化肌原细胞的组合物，其中所述工程化肌原细胞包括肌肉干细胞、成肌细胞和/或其分化细胞，其中，所述工程化肌原细胞在所述个体的给药部位植入，并且其中所述工程化肌原细胞经基因修饰以允许将所述药剂递送至所述个体。2.如权利要求1所述的方法，其中所述组合物经肌内或皮下给药。3.如权利要求1或2所述的方法，其中所述工程化肌原细胞包括肌肉干细胞，任选地，其中所述肌肉干细胞为Pax7
+
Pax3
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MyoD
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肌生成素
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、Pax7
+
Pax3
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MyoD
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肌生成素
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和/或Pax7
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Pax3
+
MyoD
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肌生成素
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细胞。4.如权利要求1
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3中任一项所述的方法，其中所述工程化肌原细胞包括成肌细胞，任选地，其中：(i)所述成肌细胞由胚胎干细胞(ESC)或诱导多能干细胞(iPSC)产生；和/或(ii)所述成肌细胞为Pax7
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Pax3
+
MyoD
+
肌生成素
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和/或Pax7
+
Pax3
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MyoD
+
肌生成素
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细胞。5.如权利要求1
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4中任一项所述的方法，其中所述工程化肌原细胞包括由肌肉干细胞或成肌细胞产生的肌细胞；任选地，其中：(i)所述肌细胞由成肌细胞分化来，其中所述成肌细胞由胚胎干细胞(ESC)或诱导多能干细胞(iPSC)产生；和/或(ii)所述肌细胞为Pax3
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Pax7
‑
MyoD
+
肌生成素
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细胞。6.如权利要求1
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5中任一项所述的方法，其中所述工程化肌原细胞为重编程的肌原细胞，任选地，其中：(i)所述工程化肌原细胞是由成体肌原细胞产生的更生和/或去分化的肌原细胞；或(ii)所述工程化肌原细胞是由成体体细胞产生的转分化肌原细胞。7.如权利要求1
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6中任一项所述的方法，其中所述组合物是包括工程化肌原细胞的悬浮液，任选地，其中所述组合物通过注射给药。8.如权利要求1
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6中任一项所述的方法，其中所述组合物是包括工程化肌原细胞的肌肉构建物，任选地，其中所述组合物作为局部植入物给药。9.如权利要求8所述的方法，其中：(i)所述肌肉构建物包括肌管；(ii)所述肌肉构建物包括肌纤维；和/或(iii)所述肌肉构建物包括PAX7
+
肌原细胞。10.如权利要求1
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9中任一项所述的方法，其中所述组合物进一步包括载体，任选地，其中：(i)将工程化肌原细胞与所述载体混合；(ii)所述载体包括细胞外基质(ECM)分子，任选地，其中所述载体包括(iii)所述载体包括细胞粘附分子，任选地，其中所述细胞粘附分子为纤维蛋白；和/或(iv)所述组合物中所述载体的量不超过约95％(重量/重量)。11.如权利要求1
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10中任一项所述的方法，其中所述工程化肌原细胞不是由永生化细胞系产生的。12.如权利要求1
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11中任一项所述的方法，其中所述植入的工程化肌原细胞在所述个
体中形成肌肉组织，其中所述肌肉组织允许向所述个体递送所述药剂。13.如权利要求12所述的方法，其中所述肌肉组织产生所述药剂，任选地，其中所述药剂的产生是可诱导的或组成性的。14.如权利要求12或13所述的方法，其中所述肌肉组织允许将所述药剂递送至所述个体局部。15.如权利要求12或13所述的方法，其中所述肌肉组织允许将所述药剂递送至所述个体全身。16.如权利要求12
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15中任一项所述的方法，其中所述肌肉组织从个体的周围组织招募血管。17.如权利要求12
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【专利技术属性】
技术研发人员：黄仕强，
申请(专利权)人：中国科学院动物研究所，
类型：发明
国别省市：