用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官制造技术

本申请涉及用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官。本文公开了用于治疗或预防疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官。还公开了制备所述遗传修饰的细胞和非人动物的方法。所述遗传修饰可包括被转录为在3

【技术实现步骤摘要】
用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官
[0001]本申请是申请日为2017年06月14日，申请号为201780049966.6，专利技术名称为“用于治疗疾病的遗传修饰的细胞、组织和器官”的申请的分案申请。交叉引用
[0002]本申请要求2016年6月14日提交的第62/350,048号美国临时申请的权益，该美国临时申请通过引用以其整体并入本文。

技术介绍

[0003]在接受者如人类中，可用于移植的器官、组织或细胞存在短缺。将器官、组织或细胞异种移植或同种异体移植入人类有可能满足这一需要并每年帮助成千上万人。基于与人类的解剖和生理相似性，可选择非人动物作为器官供体。此外，异种移植不仅涉及人类，还涉及兽医应用。
[0004]然而，未经修饰的野生型非人动物组织可被接受者(诸如人类)通过免疫系统排斥。据认为，排斥反应至少部分地通过组织与抗体结合和细胞介导的免疫引起，从而导致移植物损失。例如，猪移植物可被由适应性免疫细胞介导的细胞机制所排斥。援引并入
[0005]本文的所有出版物、专利和专利申请均通过引用而并入本文，其程度犹如特别地且单独地指出本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
1.一种遗传修饰的非人动物，其包含与SEQ ID NO:359至少95％相同的外源核酸序列。2.根据权利要求1所述的遗传修饰的非人动物，其中所述外源核酸与SEQ ID NO:359或SEQ ID NO:502至少96％相同。3.根据权利要求1所述的遗传修饰的非人动物，其中所述外源核酸与SEQ ID NO:359或SEQ ID NO:502至少97％相同。4.根据权利要求1所述的遗传修饰的非人动物，其中所述外源核酸与SEQ ID NO:359或SEQ ID NO:502至少98％相同。5.根据权利要求1所述的遗传修饰的非人动物，其中所述外源核酸与SEQ ID NO:359或SEQ ID NO:502至少99％相同。6.根据权利要求1所述的遗传修饰的非人动物，其中所述外源核酸与SEQ ID NO:359或SEQ ID NO:502 100％相同。7.一种遗传修饰的非人动物，其包含被转录为具有修饰的3
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【专利技术属性】
技术研发人员：伯尔哈德，
申请(专利权)人：明尼苏达大学董事会，
类型：发明
国别省市：