【技术实现步骤摘要】
化学修饰CRISPR/Cpf1复合物的用途
[0001]本专利技术涉及基因编辑
，尤其涉及化学修饰CRISPR/Cpf1复合物的用途。
技术介绍
[0002]肿瘤是困扰人类健康的重大疾病。由于肿瘤的生物学特征的高度复杂性、多样性和可变性，认识肿瘤发生发展机制和寻找治疗肿瘤方法成为科学家面临的巨大挑战。近年来，随着人们对肿瘤与宿主的关系，特别是机体抗肿瘤免疫应答及肿瘤免疫逃逸机制的认识不断深入，将以免疫细胞、分子、基因为基础的干预手段应用于肿瘤治疗成为科学家关注的重大热点并取得了令人振奋的临床试验结果。肿瘤的免疫治疗成为继外科手术、放疗、化疗之后第四类已被证明具有显著临床治疗效果及优势的抗肿瘤疗法。其中基因工程的技术改造加强T细胞的特异性以提高其对肿瘤细胞的杀伤作用的研究方法(CAR
‑
T)已取得了重大的进展。该疗法通过分离患者外周血液中的免疫T细胞，在体外培养，然后经过基因工程改造，也就是根据患者所患的肿瘤类型进行特异性的基因修饰和体外扩增，最后回输患者的体内，达到快速杀死肿瘤细胞的目的。
[
【技术保护点】
【技术特征摘要】
1.化学修饰的CRISPR/Cpf1复合物在细胞的基因编辑中的应用。2.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述细胞为干细胞、胚胎细胞、体细胞和/或免疫细胞。3.根据权利要求2所述的应用，其特征在于，所述细胞为NIH
‑
3T3细胞、293T细胞、K562细胞、Jurkat细胞、T细胞、NK细胞或Macrophage细胞。4.根据权利要求1所述的应用，其特征在于，所述化学修饰CRISPR/Cpf1复合物由Cpf1家族蛋白和crRNA组成；其中，Cpf1家族蛋白选自AsCpf1、SpCas9、FnCpf1、CmCpf1、MbCpf1、PcCpf1或LbCpf1。5.根据权利要求4所述的应用，其特征在于，所述AsCpf1蛋白的第806、834、835、860和/或1086位中至少一位的氨基酸残基经化学修饰；所述LbCpf1蛋白的第3、757、759、768、785和/或786位中至少一位的氨基酸残基经化学修饰；所述化学修饰的氨基酸为pAcF、AcF、NAEK、p
‑<...
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。