【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗结晶样视网膜变性的核酸分子及其用途
本申请涉及生物医药领域，具体的涉及一种用于基因编辑治疗结晶样视网膜变性的gRNA和供体核酸分子。
技术介绍
结晶样视网膜变性((Bietticrystallinedystrophy,BCD)，又名为结晶样视网膜色素变性、结晶样角膜视网膜变性(BiettiCrystallineCorneoretinalDystrophy)、结晶样视网膜病变(BiettiCrystallineRetinopathy)、Bietti视网膜变性(Bietti'sRetinalDystrophy))是一种致盲性的常染色体隐性遗传性视网膜变性疾病。CYP4V2基因是目前发现的BCD致病基因之一(Li等，AmJHumGenet.74:817-826,200)。CYP4V2属于细胞色素P450超家族，是亚铁血红素—硫醇盐蛋白细胞色素P450亚家族4(CYP4)的成员。目前，有多种治疗该病的方法，例如基因替代治疗方案，即使用病毒转染系统或者其他转染系统(如AAV、慢病毒、逆转录病毒)，将CYP4V2野生型基...
【技术保护点】
1.特异性靶向细胞色素P450家族4亚家族V多肽2(CYP4V2)基因的gRNA，其特异性结合c.802-8_810del17bpinsGC突变位点上下200bp内的核苷酸序列。/n
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.特异性靶向细胞色素P450家族4亚家族V多肽2(CYP4V2)基因的gRNA，其特异性结合c.802-8_810del17bpinsGC突变位点上下200bp内的核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的gRNA，其包含SEQIDNO：74、78-80、82-84中任一项所示的核苷酸序列。
3.根据权利要求1-2中任一项所述的gRNA，其包含5’-(X)n-SEQIDNO：74、78-80、82-84-骨架序列-3’，其中X为选自A、U、C和G中任一个的碱基，且n为0-15中的任一整数。
4.根据权利要求1-3中任一项所述gRNA，其中所述gRNA为单链向导RNA(sgRNA)。
5.一种或多种分离的核酸分子，其编码权利要求1-4中任一项所述的特异性靶向CYP4V2基因的gRNA。
6.供体核酸分子，其包含CYP4V2基因c.802-8_810del17bpinsGC突变位点上下800bp内正常野生型的核苷酸序列。
7.根据权利要求6所述的核酸分子，其包含SEQIDNO:64-66中任一项所示的核苷酸序列。
8.载体，其包含权利要求5所述的分离的核酸分子和/或权利要求6-7中任一项所述的供体核酸分子。
9.根据权利要求8所述的载体，所述分离的核酸分子和所述供体核酸分子位于同一载体中。
10.根据权利要求8-9中任一项所述的载体，其为病毒载体。
11.细胞，其包含权利要求5所述的分离的核酸分子、权利要求6-7中任一项所述的供体核酸分子和/或权利要求8-10中任一项所述的载体。
12.根据权利要求11所述的细胞，其包括HEK293细胞、肾上皮细胞和/或诱导性多能干细胞。<...
【专利技术属性】
技术研发人员：杨丽萍，孟祥，陈邵宏，和赛超，张凡，史天永，曾露颖，卢化，
申请(专利权)人：北京中因科技有限公司，
类型：发明
国别省市：北京;11
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