【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】递送方法和组合物相关申请本申请要求2015年9月29日提交的美国临时专利申请序列号62/234,340的优先权，其通过引用并入。专利
本专利技术总体上涉及治疗传递的方法。
技术介绍
病毒感染(如，肝炎、HIV和疱疹病毒科(herpesviridae))可以以从社交尴尬涵盖至死亡的方式影响受感染的个体。这些病毒可以在所谓的病毒潜伏期建立长时间潜伏在受试者中的潜伏感染。潜伏期是病毒生命周期中的一个时期，在该时期中病毒增殖在最初的感染后停止。但是，病毒基因组没有完全根除。因此，病毒可以重新激活，导致急性感染并且在没有任何新的感染的情况下产生大量的后代并且使上述病毒的治疗复杂化。某些有前途的病毒治疗方法包括使用基因编辑系统从被感染的细胞中靶向并去除病毒基因组材料。基因编辑系统包括使用成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)相关的核酸内切酶和与病毒特异性靶序列互补的向导RNA。这些基因编辑系统目前通过皮下注射、吸入或透粘膜或经口递送等方法进行施用。这些其他方法通常是痛苦的和侵入性的，并且可能提供更迂回的路线到达靶细胞，这可能导致胃肠症状或其他副作用，以及治疗组合物在到...
【技术保护点】
1.一种用于从受试者中破坏靶标遗传物质的方法，所述方法包括：通过向组织施加能量以增加所述组织的渗透性，来将包含核酸的组合物递送至所述组织，从而使得所述核酸进入所述组织的细胞，其中所述核酸编码可编程核酸酶。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2015.09.29 US 62/234,3401.一种用于从受试者中破坏靶标遗传物质的方法，所述方法包括：通过向组织施加能量以增加所述组织的渗透性，来将包含核酸的组合物递送至所述组织，从而使得所述核酸进入所述组织的细胞，其中所述核酸编码可编程核酸酶。2.根据权利要求1所述的方法，其中所述可编程核酸酶是Cas9。3.根据权利要求1所述的方法，其中所述能量通过电穿孔施加。4.根据权利要求1所述的方法，其中所述施加的能量是超声波。5.根据权利要求2所述的方法，其中所述核酸是质粒，其包含cas9基因和至少一个短链向导RNA(sgRNA)的基因。6.根据权利要求5所述的方法，其中所述靶标遗传物质是病毒。7.根据权利要求6所述的方法，其中所述sgRNA与病毒基因组的一部分互补并且在人类基因组中没有匹配。8.根据权利要求7所述的方法，其中所述病毒基因组是乙型肝炎基因组，并且所述质粒含有靶向乙型肝炎基因组中的位置的一种或多种sgRNA的基因。9.根据权利要求8所述的方法，其中所述一种或多种sgRNA靶向选自下组的所述乙型肝炎基因组中的位置：PreS1、DR1、DR2、聚合酶的逆转录酶(RT)结构域、Hbx和核心ORF。10.根据权利要求9所述的方法，其中所述一种或多种sgRNA包含选自sgHBV-核心和sgHBV-PreS1的一种。11.根据权利要求1所述的方法，其中所述靶标遗传物质是病毒的基因组，并且其中所述核酸是质粒，其包含cas9基因和靶向所述病毒的基因组的至少一种sgRNA。12.根据权利要求11所述的方法，其中所述质粒还包含病毒复制起点。13.根据权利要求11所述的方法，其中所述病毒是乙型肝炎病毒，并且所述至少一种sgRNA选自由sgHBV-RT、sgHBV-Hbx、sgHBV-核心和sg-HBV-PerS1组成的组。14.根据权利要求1所述的方法，其中所述核酸包含含有5’帽的mRNA。15.根据权利要求1所述的方法，其中所述酶是转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)。16.一种治疗受试者的方法，所述方法包括：通过向组织施加能量以增加组织的渗透性，来将包含可编程核酸酶的组合物递送至所述组织，以使所述可编程核酸酶进入所述组织的细胞。17.根据权利要求16所述的方法，其中所述可编程核酸酶是作为核糖核蛋白(RNP)的与向导RNA复合的RNA引导性核酸酶。18.根据权利要求17所述的方法，其中所述可编程核酸酶是Cas9。19.根据权利要求17所述的方法，其中施加所述能量包括所述组织的电穿孔。20.根据权利要求16所述的方法，其中所施加的能量包括超声能量。21.一种用于递送抗病毒疗法的试剂盒，所述试剂盒包括：能够可操作地向组织施加能量的装置；和编码可编程核酸酶的核酸，所述可编程核酸酶已被编程成用于切割病毒的遗传物质中的靶标。22.根据权利要求21所述的试剂盒，其中所述装置是电穿孔装置，所述电穿孔装置包括电穿孔发生器和至少一个电极。23.根据权利要求22所述的试剂盒，其中所述可编程核...
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