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瑞博威治疗公司专利技术
瑞博威治疗公司共有1项专利
调节ATXN2表达的组合物和方法技术
本公开提供了与ATXN2 RNA转录本中的靶区杂交的反义寡核苷酸,其中反义寡核苷酸与靶区的杂交改变(如降低)由ATXN2 RNA转录本编码的功能蛋白在细胞中的表达。本公开还提供了用于治疗、预防或改善有需要的受试者中与ATXN2相关的疾病...
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