本发明涉及：反义寡核苷酸的药物组合物，所述药物组合物诱导对TGFBI蛋白的R124H突变体表达的抑制，以用于预防或治疗Avellino角膜营养不良；所述组合物的用途；或其治疗方法。特别地，本发明选择性地作用于R124H TGFBI mR...