本发明公开了双链核酸分子和包含所述双链核酸分子的药物组合物，其可用于治疗有此需要的受试者中的尤其以下疾病：急性和慢性炎症、神经性疼痛、肺移植后的原发性移植物功能障碍(PGD)。所述化合物优选为下调或抑制Toll样受体基因的表达的化学合成...

本文公开了用于治疗哺乳动物的肺疾病、病症和损伤的治疗方法，其包括治疗急性呼吸窘迫综合症(ARDS)、急性肺损伤、肺纤维化(特发性)、博来霉素诱发的肺纤维化、机械呼吸机诱发的肺损伤、慢性阻塞性肺病(COPD)、慢性支气管炎、肺气肿、肺移植...

本文中公开了已被修饰以显示下列项之一的双链RNA分子：增强的活性、增强的核酸酶稳定性、降低的脱靶活性和/或降低的免疫原性，涉及包含此类化合物的药物组合物并且涉及使用方法。还公开了用于合成苏糖核酸亚磷酰胺的方法及其使用方法。

本发明涉及用于下调RhoA基因的化合物，包含所述化合物的药物组合物及其使用方法和药盒。这些化合物、组合物、方法和药盒在治疗患与其中RhoA表达具有不利后果的疾病或病症有关的疾病或病症和或症状的受治疗者方面以及对于提供神经保护方面是有用的。

本发明涉及一种抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的组合物和方法，包括向受试者眼睛表面局部无创伤性地向受试者眼睛表面施用眼科组合物，所述眼科组合包含治疗有效量的至少一种siRNA；所述siRNA下调与视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因表达，从...

本发明提供了用于基于RTP801基因和/或蛋白的抑制治疗微血管病症、眼病和呼吸系统病症的新的分子、组合物、方法和用途。

本发明涉及包含一个非核苷酸部分的siRNA化合物以下调人基因的表达，所述非核苷酸部分共价连接到有义链或反义链的至少一者。本发明还涉及药物组合物，所述药物组合物包含此类化合物和药学上可接受的载体，以及涉及治疗和/或预防各种与所述靶基因相关...

本申请至少部分涉及向人或动物患者的脊髓施用小干扰RNA(siRNA)的方法，并且还涉及治疗脊髓损伤和其他CNS疾病和疾患的方法。具体地，本申请公开了以有效剂量局部地、直接地和不需要转导载体地递送siRNA化合物和制剂到受损伤的脊髓以促进...

本发明涉及一种双链化合物，优选一种寡核糖核苷酸，其下调人类p53基因的表达。本发明还涉及一种药物组合物，它含有该化合物，或能够表达该寡核糖核苷酸化合物的媒介物，以及药学上可接受的载体。本发明还涉及一种治疗患有脱发或急性肾衰竭或其他疾病患...

本发明涉及下调靶标基因表达的经修饰的siRNA化合物、包含该化合物的药物组合物以及治疗和/或预防与所述基因相关的各种疾病或病况和/或与该疾病或病况相关的症状的发生或严重度的方法。

本发明涉及用于治疗慢性肾病(CKD)的方法，包括用于预防或者延迟CKD发作的方法和预防CKD的恶化和发展的方法。在特定的实施方案中，本发明提供用于治疗处于正在发展的CKD风险之中的受试者的方法，该方法包括向受试者施用组合物，该组合物包含...

本发明涉及一种抑制受试者视网膜神经节细胞缺失的组合物和方法，包括向受试者眼睛表面局部无创伤性地向受试者眼睛表面施用眼科组合物，所述眼科组合包含治疗有效量的至少一种siRNA；所述siRNA下调与视网膜神经节细胞缺失相关的目标基因表达，从...

本发明提供了特异性结合ENDO180多肽并且由此内化的抗体或其抗原结合片段、包含该分子的偶联物、包含该抗体和偶联物的组合物，以及使用它们将治疗剂递送至在细胞表面上表达ENDO180多肽的细胞用以治疗细胞增生性疾病或病症以及纤维化并且用以...

本发明涉及具有新序列和结构基序的ｓｉＲＮＡ化合物，所述ｓｉＲＮＡ化合物下调特定人类基因的表达。本发明还涉及包含此类化合物和药学上可接受的载体的药物组合物。本发明还提供了治疗和／或预防与所述基因相关的各种疾病或病症和／或与此类疾病或病症相...

本发明提供了靶向ＲＴＰ８０１的经化学修饰的ｓｉＲＮＡ化合物和包括其的药物组合物，用于治疗微血管病症、眼疾病、听力损害、神经变性疾病和病症、脊髓损伤和呼吸病状。

本发明涉及一种双链化合物，优选一种寡核糖核苷酸，其下调人类ｐ５３基因的表达。本发明还涉及一种药物组合物，它含有该化合物，或能够表达该寡核糖核苷酸化合物的媒介物，以及药学上可接受的载体。本发明还涉及一种治疗患有脱发或急性肾衰竭或其他疾病患...

本发明提供在抑制ＲＴＰ８０１基因和／或蛋白的基础上用于治疗微血管病症、眼病、呼吸病状及听力障碍的新颖分子、组合物、方法及用途。