ISIS药物公司专利技术

ISIS药物公司共有17项专利

  • 本文中公开了用于降低LDL-C升高的个体中的LDL-C的反义化合物和方法。还公开了用于治疗高胆固醇血症或者用于治疗或预防动脉粥样硬化的反义化合物和方法。进一步公开了用于降低冠心病风险的反义化合物和方法。此类方法包括对需要治疗的个体施用靶...
  • 本发明公开了用于在具有其相应需要的个体中减少因子9并增加凝血时间的反义化合物和方法。可使用靶向因子9的反义化合物给药而改善的疾病状况的实例包括血栓形成、栓塞、血栓栓塞,诸如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞以及中风。
  • 本文公开了用于对有需要的个体减少因子7和治疗或预防血栓并发症、过度增生病症或发炎症状的反义化合物和方法。可以通过给药以靶向因子7的反义化合物来改善的疾病症状包括血栓症、栓塞和血栓栓塞,例如,深静脉血栓、肺栓塞、心肌梗塞、中风、癌症、风湿...
  • 提供用于调节成纤维细胞生长因子受体4(FGFR4)表达的反义化合物,组合物和方法。所述组合物包括反义化合物,尤其是靶向作用编码成纤维细胞生长因子受体4的核酸的反义寡核苷酸。本文提供了用这些化合物调节成纤维细胞生长因子受体4表达的方法和治...
  • 本发明描述了四氢吡喃核苷类似物、由其制备的寡聚化合物以及使用该寡聚化合物的方法。更具体地,提供了具有一个或多个手性取代基的四氢吡喃核苷类似物,其可用于增强寡聚化合物的特性,包括核酸酶耐性和结合亲和力。在一些实施方案中,本发明提供的寡聚化...
  • 本发明提供了5’-修饰的双环核苷类似物以及包含至少一种该类核苷类似物的低聚化合物。在优选的实施方式中该核苷类似物在5’位碳原子处具有(R)或(S)-手性。这种双环核苷类似物可用于增强低聚化合物的属性,包括如增强耐核酸酶性。
  • 本公开描述了短反义化合物,包括含有长度为8-16个经化学修饰的高亲和性单体的此类化合物。特定的此类短反义化合物可用于以更高的效力和更好的治疗指标减少细胞、组织和动物中的靶核酸和/或蛋白质。由此,本文提供了这样的短反义化合物,它们包含高亲...
  • 本发明描述了6-双取代双环核苷、从其中制备的寡聚化合物和利用所述寡聚化合物的方法。更特别地,每个6-双取代双环核苷包含2’-O-C(R1)(R2)-4’或2’-O-C=(R3)(R4)-4’桥,其中每个R分别为取代基团并且R1和R2包括...
  • 本发明描述了检测二氯乙酸中的水合三氯乙醛的方法。
  • 本发明涉及由常规的前体用酶方法制备3’-和5’-乙酰丙酰基核苷的方法。a,B=T;b,B=C;c,B=C↑[Bz];d,B=A;e,B=A↑[Bz];f,B=G;g,B=G↑[iBu]方法A:LevOH,DCC,DMAP,Et↓[3]N...
  • 提供用于抑制STAT3表达的化合物、组合物及方法。组合物包含靶向编码STAT3的核酸的反义寡核苷酸。提供使用这些寡核苷酸抑制STAT3表达和促进细胞凋亡的方法。还提供治疗疾病的方法,特别是治疗与STAT3过表达或组成型活化或者细胞凋亡不...
  • 本发明提供了用于调节eIF4E表达的寡聚化合物、组合物和方法。本发明反义化合物可以是单链的或双链的并且靶向编码eIF4E的核酸。本发明提供了使用这些化合物调节eIF4E表达和诊断与治疗与eIF4E表达相关的疾病和状况的方法。
  • 提供了调节存活蛋白表达的化合物和组合物。通过RNAi反义作用机制起作用的化合物例证的化合物包括双链和单链构建体,以及siRNA、规范siRNA、平末端siRNA和单链反义RNA化合物。还提供了使用这些化合物调节存活蛋白表达和治疗与存活蛋...
  • 本发明提供了6-修饰的双环核苷类似物以及包含这些核苷类似物的寡聚化合物。在优选的实施方案中该核苷类似物在6位具有(R)或(S)-手性。这种双环核苷类似物可用于提高寡聚化合物的性质包括核酸酶抗性。
  • 一种反义寡核苷酸,具有SEQ ID NO:1的序列和至少一个2′-OCH↓[2]CH↓[2]OCH↓[3]的修饰。
  • 制备纯化寡核苷酸的方法,该方法是在足够形成寡核苷酸聚集物的条件下,用聚集剂和沉淀增强剂处理含寡核苷酸的溶液、分离寡核苷酸而生产纯化寡核苷酸。
  • 本发明公开一种可大规模纯化磷酸二阿米迪特的方法,该方法包括如下步骤:在非极性有机溶剂中溶解粗磷酸二阿米迪特,使该非极性有机溶剂与含有极性有机溶剂的极性相接触以从溶解的磷酸二阿米迪特中除去杂质,及从磷酸二阿米迪特中除去该非极性有机溶剂。
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