本发明的自环化RNA构建体可在DNA载体中表达，并同时通过自靶向和剪接(self‑targeting&splicing)反应实现环化(circularization)来形成环状RNA，所述环状RNA可以仅由目的基因组成，所述目的...

本发明的自环化RNA构建体可在DNA载体中表达，并同时通过自靶向和剪接(self‑targeting&splicing)反应实现环化(circularization)来形成环状RNA，所述环状RNA可以仅由目的基因组成，所述目的...

本发明涉及一种作为与放射线治疗联合使用的基因治疗剂的癌症特异性反式剪接核酶等，本发明的核酶在癌组织中特异性表达，因此十分安全，并且转录后表达效率高，可作为一种安全有效的基因治疗剂，在放射线治疗后施用时，仅需低辐射剂量和少量的基因治疗剂即...

本发明涉及癌症特异性反式剪接核酶及其用途。本发明的反式剪接核酶不会作用于正常组织，而是在癌组织中特异性表达，因此具有安全性高，并且转录后水平下表达效率优秀的特点。并且，本发明的核酶的3'外显子上连接有一个以上靶基因，在进入体内时，可以表...

本发明的自身环化RNA构建体可在DNA载体中表达，并同时通过自我靶向和剪接(self

本发明涉及靶向视紫红质转录组的反式剪接核酶及其预防或治疗视网膜色素变性的用途。接核酶及其预防或治疗视网膜色素变性的用途。接核酶及其预防或治疗视网膜色素变性的用途。

本发明涉及一种阿尔茨海默氏病特异性反式剪接核酶及其用途。反式剪接核酶将导致或增加阿尔茨海默氏病风险的基因的RNA替换为有利于疾病治疗的基因的RNA，从而降低致病基因的表达，增加有益基因的表达，因此可有效地用于预防或治疗阿尔茨海默氏病。预...