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恩特拉达治疗学股份有限公司专利技术
恩特拉达治疗学股份有限公司共有8项专利
寡核苷酸的细胞内靶向制造技术
提供的化合物包含环状细胞穿透肽(cCPP)和一个或多个接头,所述一个或多个接头包含氨基酸组分、聚乙二醇组分、疏水组分或它们的组合。在实施方案中,所述化合物包含环外肽(EP)。在实施方案中,所述化合物不包含环外肽。
杂合寡核苷酸制造技术
本文提供了用于制备杂合寡核苷酸、杂合寡核苷酸和包含杂合寡核苷酸化合物和组合物的方法。
用于递送治疗剂的环肽制造技术
本公开涉及环肽的合成,所述环肽能够有效地将货物例如治疗部分(TM)递送到细胞内部以治疗多种疾患和疾病。
用于跳跃杜兴氏肌营养不良中的外显子45的组合物和方法技术
本文在多个实施方案中描述了包含(a)细胞穿透肽(CPP)序列;和(b)反义化合物的组合物,其中所述反义化合物靶向DMD基因的外显子45。
用于跳跃杜兴氏肌营养不良中的外显子44的化合物和方法技术
本文在多个实施方案中描述了包含(a)环肽;和(b)反义化合物的组合物,其中所述反义化合物靶向前mRNA序列中的DMD基因的外显子44。
用于调节细胞内治疗剂的组织分布的组合物和方法技术
本文提供了化合物,这些化合物包含环状细胞穿透肽、治疗性部分和调节肽,其中该调节肽调节该化合物在体内的组织分布和/或保留。本文还提供了使用前述化合物调节细胞内治疗剂的组织分布和/或保留的方法。
用于调节mRNA剪接的组合物和方法技术
本发明提供了化合物,这些化合物包含至少一种与反义化合物(AC)缀合的环状细胞穿透肽(cCPP)。该AC调节RNA转录物的剪接。例如,该AC诱导外显子跳跃。外显子跳跃可导致蛋白质的表达或活性下调。外显子跳跃可引起所得mRNA的移码。该移码...
细胞穿透肽及其制备和使用方法技术
本文公开了具有作为细胞穿透肽的活性的化合物。在一些实例中,所述化合物可以包含细胞穿透肽部分和货物部分。所述货物部分可以包含一个或多个可检测部分、一个或多个治疗部分、一个或多个靶向部分或其任意组合。在一些实例中,所述细胞穿透肽部分为环状。...
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