本发明提供了由本说明书定义的式表示的经设计以表现出终止密码子突变读出活性的新颖的氨基糖苷(例如，式A，B，I，I*，III或III*的化合物，包括由式Ia，I**，I*a，I*b，IIIa，III**，III*a和III*b表示的化合物...

本发明提供了制备由本说明书定义的式I或式Ia表示的假三糖氨基糖苷化合物的合成途径以及用于制备此类化合物的供体和受体化合物。本发明也提供了一种立体选择性地制备由本说明书定义的式III表示的化合物的方法，同时避免了立体异构体的色谱分离。本发...

本发明提供了如在本说明书中所定义的化学式Ia和Ib中所示出的多种新颖的氨基糖苷类，被设计成显现出终止密码子突变的通读的活性。本发明还提供了包含所述新颖的氨基糖苷类的多种药物组合物，以及其应用在治疗多个遗传性疾病和多个病症的多种用途，所述...

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本发明提供了制备由本说明书定义的式I或式Ia表示的假三糖氨基糖苷化合物的合成途径以及用于制备此类化合物的供体和受体化合物。本发明也提供了一种立体选择性地制备由本说明书定义的式III表示的化合物的方法，同时避免了立体异构体的色谱分离。本发...

本发明提供了如在本说明书中所定义的化学式Ia和Ib中所示出的多种新颖的氨基糖苷类，被设计成显现出终止密码子突变的通读的活性。本发明还提供了包含所述新颖的氨基糖苷类的多种药物组合物，以及其应用在治疗多个遗传性疾病和多个病症的多种用途，所述...