本发明的一个方面涉及用于调节中枢神经系统（CNS）中靶基因的表达的双链RNA（dsRNA）药剂，所述药剂包含与所述CNS中的所述靶基因互补的反义链；与所述反义链互补的有义链；以及含有一个或多个饱和或不饱和C22烃链的一个或多个亲脂性部分...

本发明的一个方面涉及单链寡核苷酸，所述单链寡核苷酸具有由式(II)或(III)表示的序列：(5′‑Z11‑3′)‑L‑QS‑(5′‑Z12‑3′)(II)，(3′‑Z11‑5′)‑L‑QS‑(3′‑Z12‑5′)(III)，在式(II)...