用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸制造技术

本发明专利技术涉及用于多核苷酸、初级转录物和mmRNA分子的制备、制造和治疗用途的组合物和方法。

【技术实现步骤摘要】
用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸本申请为申请号为201380028773.4，申请日为2013年3月9日，专利技术名称为“用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸”的分案申请。序列表参考本申请连同序列表以电子格式一同提交。名称为M300PCTSQLST.txt的序列表文件在2013年3月9日创建并且大小为49,417,315字节。所述序列表的电子格式中的信息以引用的方式整体并入本文。相关申请的交叉引用本申请要求以下各项的优先权：2012年8月10日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofOncology-RelatedProteinsandPeptides的美国临时专利申请号61/681,742、2012年12月14日提交的名称为TerminallyOptimizedModifiedRNAs的美国临时专利申请号61/737,224、2012年12月14日提交的名称为ModifiedNucleoside，Nucleotide，andNucleicAcidCompositions的国际申请号PCT/US2012/069610、2012年4月2日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofBiologics的美国临时专利申请号61/618,862、2012年8月10提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofBiologics的美国临时专利申请号61/681,645、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofBiologics的美国临时专利申请号61/737,130、2012年4月2日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofAntibodies的美国临时专利申请号61/618,866、2012年8月10提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofAntibodies的美国临时专利申请号61/681,647、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofAntibodies的美国临时专利申请号61/737,134、2012年4月2日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofVaccines的美国临时专利申请号61/618,868、2012年8月10提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofVaccines的美国临时专利申请号61/681,648、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofVaccines的美国临时专利申请号61/737,135、2012年4月2日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofTherapeuticProteinsandPeptides的美国临时专利申请号61/618,870、2012年8月10日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofTherapeuticProteinsandPeptides的美国临时专利申请号61/681,649、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofTherapeuticProteinsandPeptides的美国临时专利申请号61/737,139、2012年4月2日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofSecretedProteins的美国临时专利申请号61/618,873、2012年8月10日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofSecretedProteins的美国临时专利申请号61/681,650、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofSecretedProteins的美国临时专利申请号61/737,147、2012年4月2日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofPlasmaMembraneProteins的美国临时专利申请号61/618,878、2012年8月10提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofPlasmaMembraneProteins的美国临时专利申请号61/681,654、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofPlasmaMembraneProteins的美国临时专利申请号61/737,152、2012年4月2日提交的名称为ModifedPolynucleotidesfortheProductionofCytoplasmicandCytoskeletalProteins的美国临时专利申请号61/618,885、2012年8月10日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofCytoplasmicandCytoskeletalProteins的美国临时专利申请号61/681,658、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofCytoplasmicandCytoskeletalProteins的美国临时专利申请号61/737,155、2012年4月2日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofIntracellularMembraneBoundProteins的美国临时专利申请号61/618,896、2012年7月5日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofIntracellularMembraneBoundProteins的美国临时专利申请号61/668,157、2012年8月10提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofIntracellularMembraneBoundProteins的美国临时专利申请号61/681,661、2012年12月14日提交的名称为ModifiedPolynucleotidesfortheProductionofIntracellularMembraneBoundProteins的美国临时专利申请号61/737,160、2012年4月2日提交的名称为Modifie本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.多核苷酸，其包含：(a)编码分泌蛋白的开放阅读框，其中所述开放阅读框由修饰的尿苷、胞苷、腺苷和鸟苷的核苷酸组成，其中所述修饰的尿苷是N1‑甲基‑假尿苷；(b)包含Kozak序列的5′‑UTR；(c)至少一个5’帽结构；(d)3′‑UTR；和(e)连接核苷的3′加尾序列。

【技术特征摘要】
2012.04.02 US 61/618,866;2012.04.02 US 61/618,885;1.多核苷酸，其包含：(a)编码分泌蛋白的开放阅读框，其中所述开放阅读框由修饰的尿苷、胞苷、腺苷和鸟苷的核苷酸组成，其中所述修饰的尿苷是N1-甲基-假尿苷；(b)包含Kozak序列的5′-UTR；(c)至少一个5’帽结构；(d)3′-UTR；和(e)连接核苷的3′加尾序列。2.组合物，其包含：多个脂质纳米颗粒，其中所述脂质纳米颗粒包含权利要求1所述的多核苷酸。3.根据权利要求2所述的组合物，其中，在施用于哺乳动物细胞时，相对于包含由含有尿嘧啶、胞嘧啶、腺嘌呤和鸟嘌呤的核苷酸组成的开放阅读框的对应多核苷酸相比，所述多核苷酸提高了所编码的多肽的表达。4.根据权利要求2或3所述的组合物，其中，在施用于哺乳动物细胞时，相对于包含由含有尿嘧啶、胞嘧啶、腺嘌呤和鸟嘌呤的核苷酸组成的开放阅读框的对应多核苷酸相比，所述多核苷酸具有更长的半衰期或者更高的蛋白质表达曲线下面积。5.根据权利要求2-4任一项所述的组合物，其中，在施用于外周血单核细胞时，相对于包含由含有尿嘧啶、胞嘧啶、腺嘌呤和鸟嘌呤的核苷酸组成的开放阅读框的对应多核苷酸相比，所述多核苷酸诱导...

【专利技术属性】
技术研发人员：斯蒂芬·邦塞尔，提尔塔·柴可拉博提，安东宁·德富热罗勒，S·M·伊巴希尔，马蒂亚斯·约翰，阿坦恩·洛依，苏珊·沃利斯基，K·M·伍德，保罗·哈塔拉，杰森·P·斯洛姆，凯内齐·伊杰贝，杰夫·L·埃尔斯沃思，贾斯汀·基尔德，
申请(专利权)人：现代泰克斯公司，
类型：发明
国别省市：美国,US