本公开内容提供了用于细胞移植疗法的组合物和方法，其基于外源性HLA

本发明提供了用于生产具有染色体易位、缺失或倒位的细胞的方法。在一个实施方式中，所述的用于生产具有染色体易位的细胞的方法包括将位点特异性核酸酶引入所述细胞以在第一染色体和第二染色体中产生双链断裂；产生中间融合染色体，其包含所述第一染色体的...

本文提供了用于基因组编辑和修饰的组合物和方法。在一个实施方式中，所述组合物包含调控基因表达构建体，所述调控基因表达构建体包含编码RNA的核酸，所述RNA包含编码基因组编辑酶的序列和可操作地连接至所述序列的调控表达盒。在一个实施方式中，所...

本公开提供了增强SMN蛋白在细胞中表达的组合物和方法。在一个实施方式中，所述组合物包含靶向人SMN2基因的ISS

提供了用于在真核系统中筛选所需的靶基因变体的方法。还提供了用于筛选所需的靶基因变体的组合物。

本公开内容提供了使用具有3’悬突的单链DNA或双链DNA在细胞的基因组中靶向插入目标基因的组合物和方法。还提供了产生能够用于靶向插入的具有3’悬突的单链DNA或双链DNA的方法。

本公开提供了凝血因子VIII(FVIII)模拟蛋白。该FVIII模拟蛋白包含(1)凝血因子IX(FIX/FIXa)结合结构域，其包含第一重链可变区(V

本公开内容提供了用于增强外源性基因在真核细胞中表达的组合物和方法。还提供了用于增强的和稳定的外源性基因表达的染色体基因座和序列。

本申请提供了包含锚定DNA序列的遗传修饰的非人哺乳动物，所述锚定DNA序列插入泌乳蛋白基因的内源基因座处，其中所述锚定DNA序列包含位点特异性重组酶识别位点。还提供了包含转基因的遗传修饰的非人哺乳动物，所述转基因插入泌乳蛋白基因的内源基...

提供了一种将多核苷酸序列插入细胞的基因组中的方法。所述方法包括：在所述基因组的靶位点产生双链断裂；和向所述细胞引入病毒。所述病毒包含含有待插入的所述多核苷酸序列或其互补序列的核酸。所述核酸不包含与所述靶位点对应的同源臂或包含与所述靶位点...

本发明提供了一种用于将目的基因敲入细胞的方法。所述细胞的基因组含有负选择标记，例如，侧翼为一对重组酶识别位点(RRS)(如attP)的胸苷激酶基因。所述方法涉及向所述细胞中引入靶向性构建体，所述靶向性构建体含有目的基因，所述目的基因的侧...

本申请提供了一种组合物，其包含能够切割靶DNA序列的位点特异性核酸酶结构域；以及能够与识别DNA序列特异性结合的序列特异性DNA结合结构域，其中所述位点特异性核酸酶结构域可操作地连接至序列特异性DNA结合结构域。

本文提供了用于遗传修饰间充质干细胞、区分这些细胞并将这些细胞用于筛选和治疗疾病和病症的方法。

提供了利用iPSCS以及其他祖细胞、多能和专能干细胞和分化细胞中的安全位点以及多个Lox位点快速开发报告细胞系的方法和组合物。

本申请公开了靶向的嵌合多肽、其组合物、表达载体及其使用方法，用于产生转基因细胞、组织、植物和动物。本发明的组合物、载体和方法也可用于基因治疗和细胞治疗技术。所述嵌合多肽包括CRISPR‑Cas结构域和重组酶结构域。

本申请涉及一种增加外源基因表达的新的意想不到的方法，以可预测、任选地不可逆的方式，将基因并入宿主细胞染色体的增强的基因表达区(RIDGE)。该方法的实现通过识别RIDGE，以及在整合酶存在或由整合酶介导的条件下整合至整合酶特异性位点(例...