本发明提供结晶状多晶形式或非晶形式的(R)‑3,5‑二甲基‑苯甲酸N‑(1‑叔丁基‑丁基)‑N'‑(2‑乙基‑3‑甲氧基‑苯甲酰基)‑酰肼(化合物1)或(S)‑3,5‑二甲基‑苯甲酸N‑(1‑叔丁基‑丁基)‑N'‑(2‑乙基‑3‑甲氧基...

本发明涉及通过将基质金属蛋白酶(MMP)递送至有需要的患者，以治疗硬皮病的方法，优选在基因开关的控制下。以这种方式，使用配体激活剂激活MMP的表达或失活MMP的表达以控制所述基因开关。在另一个实施例中，本发明涉及在通过使用激活剂配体而可...

公开了具有将碳底物转化成化学产物如1,4‑BDO的能力的经遗传修饰的微生物。例如，公开了能够从甲烷源以高效价产生1,4‑BDO的经遗传修饰的甲烷氧化菌。还公开了制备这些经遗传修饰的微生物的方法和使用它们的方法。

公开了具有将碳底物转化成化学产物如2,3‑BDO的能力的经遗传修饰的微生物。例如，公开了能够从甲烷源以高效价产生2,3‑BDO的经遗传修饰的甲烷氧化菌。还公开了制备这些经遗传修饰的微生物的方法和使用它们的方法。

本文提供了用于癌症疗法的嵌合抗原受体(CAR)，具体地，包含来自CD33单克隆抗体的scFv的CAR。提供了包含这类CAR的免疫效应细胞，以及治疗增殖性疾病诸如急性骨髓性白血病(AML)和复发的或难治性AML的方法。

本发明提供了表达共济蛋白的多核苷酸、载体和病毒以及治疗弗里德赖希氏共济失调的方法。

本公开涉及与野生型羊毛硫抗生素相比具有改善的抗微生物性质的羊毛硫抗生素结构变体及其用途。实施方式包括非自然产生的羊毛硫抗生素。

本发明涉及治疗领域。最特别地，本发明提供生成在活化配体出现时条件表达受基因表达调节系统控制的一种或多种免疫调节剂的载体的方法和用于动物中治疗目的的应用。可以提供这些载体通过直接注射或通过体外工程改造的细胞如树突细胞来治疗多种疾病，例如肿...

本发明涉及新型配体诱导型多肽耦合系统和调节细胞信号转导通路以及其他胞内和胞外蛋白质‑蛋白质相互作用的方法。

本公开内容提供一种含硼的二酰基肼化合物，其具有式I：

本发明提供结晶状多晶形式或非晶形式的(R)‑3,5‑二甲基‑苯甲酸N‑(1‑叔丁基‑丁基)‑N'‑(2‑乙基‑3‑甲氧基‑苯甲酰基)‑酰肼(化合物1)或(S)‑3,5‑二甲基‑苯甲酸N‑(1‑叔丁基‑丁基)‑N'‑(2‑乙基‑3‑甲氧基...

本发明提供具有式I的含硼的二酰基肼类化合物：及其药学上可接受的盐和溶剂合物，其中R1、R2、R3、R4和R5如说明书中所提出的定义。本发明还提供含硼的二酰基肼类化合物用于蜕皮激素受体为基底的诱发基因表达系统中的用途。因此，本发明可用于以...

本发明提供结晶状多晶形式或非晶形式的(R)-3,5-二甲基-苯甲酸N-(1-叔丁基-丁基)-N'-(2-乙基-3-甲氧基-苯甲酰基)-酰肼(化合物1)或(S)-3,5-二甲基-苯甲酸N-(1-叔丁基-丁基)-N'-(2-乙基-3-甲氧基...

本发明涉及治疗领域。最特别地，本发明提供活化配体存在时在基因表达调节系统控制下生成条件性表达一种或多种蛋白质的方法和用于动物体内治疗目的的用途。所述载体可提供用于治疗或预防疾病。

本发明涉及制备模块型嵌合蛋白表达产物的方法以及用于所述方法的组合物。具体地说，本发明涉及顺次、定向克隆编码多肽模块的多核苷酸。各可克隆元件或模块含有侧接预定的限制性位点的感兴趣开放读框。这些方法包括利用模块和含有这些模块的载体作为重组D...

本发明涉及治疗领域。最特别地，本发明提供生成在活化配体出现时条件表达受基因表达调节系统控制的一种或多种免疫调节剂的载体的方法和用于动物中治疗目的的应用。可以提供这些载体通过直接注射或通过体外工程改造的细胞如树突细胞来治疗多种疾病，例如肿...

本发明涉及治疗领域。更具体地说，本发明提供产生体外工程改造的免疫细胞的方法和在动物中的治疗性应用，所述细胞在有激活配体存在下，在基因表达调节系统控制下条件性表达白介素-12(IL-12)和一种或多种免疫调节剂。

本发明涉及哺乳动物ＰＡＩ－１配体和调节剂。本发明具体涉及多肽、多肽组合物以及编码ＰＡＩ－１配体和／或调节剂多肽的多核苷酸。本发明也涉及调节ＰＡＩ－１活性的聚合配体（ｐｏｌｙｌｉｇａｎｄ），所述聚合配体是同质聚合配体（ｈｏｍｏｐｏｌｙｌｉ...

本发明属于治疗学领域。更具体地说，本发明提供了制备体外工程树突细胞的方法，该细胞在存在活化配体的条件下受基因表达调节系统的控制可以条件性地表达白细胞介素－１２（ＩＬ－１２），及其在动物，其中包括人，体内用于治疗目的的应用。

本发明涉及通过将控制一种或多种治疗产物表达的治疗基因开关引入对象细胞从而治疗、缓解或预防对象中疾病或病症的方法和组合物。