本发明提供一种A型血友病慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括FVIII和/或FVIII‑BDD基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连...

本发明提供一种黏多糖贮积症的慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括MPS II基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入MPS II基因...

本发明提供一种Sanfilippo A综合症的慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括SGSH基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入S...

本发明提供一种X‑SCID慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括IL‑2RγC基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入IL‑2RγC基...

本发明提供一种Gaucher慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括GBA基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入GBA基因，能够在保障...

本发明提供一种Sanfilippo B综合症的慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括NAGLU基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入...

本发明提供一种MLD慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括ARSA基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入ARSA基因，能够在保障安全...

本发明提供一种B型血友病慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括FIX基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入FIX基因，能够在保障安全...

本发明涉及一种基于CD117的嵌合抗原受体及其应用，具体为以肿瘤特异靶点CD117为基础的嵌合抗原受体T(CAR‑T)细胞技术的构建方法及其在抗肿瘤治疗中的应用，所述嵌合抗原受体包括抗原结合结构域、跨膜结构域、共刺激信号传导区和CD3ζ...

本发明涉及一种嵌合抗原受体及其应用，具体为以肿瘤特异靶点CD20为基础的嵌合抗原受体T(CAR‑T)细胞技术的构建方法及其在抗肿瘤治疗中的应用，所述嵌合抗原受体包括抗原结合结构域、跨膜结构域、共刺激信号传导区和CD3ζ信号传导结构域串联...

本发明涉及一种基于CD22的嵌合抗原受体及其应用，具体为以肿瘤特异靶点CD22为基础的嵌合抗原受体T(CAR‑T)细胞技术的构建方法及其在抗肿瘤治疗中的应用，所述嵌合抗原受体包括抗原结合结构域、跨膜结构域、共刺激信号传导区和CD3ζ信号...

本发明涉及一种基于CD30的嵌合抗原受体及其应用，具体为以肿瘤特异靶点CD30为基础的嵌合抗原受体T(CAR‑T)细胞技术的构建方法及其在抗肿瘤治疗中的应用，所述嵌合抗原受体包括抗原结合结构域、跨膜结构域、共刺激信号传导区和CD3ζ信号...

本发明涉及一种基于CD20的嵌合抗原受体及其应用，具体为以肿瘤特异靶点CD20为基础的嵌合抗原受体T(CAR‑T)细胞技术的构建方法及其在抗肿瘤治疗中的应用，所述嵌合抗原受体包括抗原结合结构域、跨膜结构域、共刺激信号传导区和CD3ζ信号...

本发明涉及一种基于CD10的嵌合抗原受体及其应用，具体为以肿瘤特异靶点CD10为基础的嵌合抗原受体T(CAR‑T)细胞技术的构建方法及其在抗肿瘤治疗中的应用，所述嵌合抗原受体包括抗原结合结构域、跨膜结构域、共刺激信号传导区和CD3ζ信号...