梅里特斯英国第二有限公司专利技术

梅里特斯英国第二有限公司共有12项专利

  • 产生重组腺相关病毒(rAAV)颗粒的方法包括:扩增阶段,所述扩增阶段包括增加至少一个含有培养基的培养容器中的细胞数量;将包括侧接AAV反向末端重复序列的转基因的第一多核苷酸序列和任选的包括AAV rep和cap基因的第二多核苷酸序列和/...
  • 用于到腔中的注射的系统和方法被提供。在一些实施例中,注射系统包括注射组件,该注射组件包括注射器筒,该注射器筒在近端与远端之间限定管腔;以及第二密封元件,该第二密封元件可移动地被设置在管腔内以从在注射器筒中限定的注射室分配注射剂。刺穿元件...
  • 本公开涉及与包括硫胺类似物和衍生物的某些小分子结合的寡核苷酸适体以及产生与所述小分子结合的适体的方法。还考虑了包含本文公开的适体的核糖开关和多核苷酸盒。还提供了使用所述适体、核糖开关和/或多核苷酸来调节靶基因,包括治疗基因的方法。本文还...
  • 公开了使用谷氨酸脱羧酶(GAD)治疗诸如帕金森病(PD)等神经病学病症以及鉴定将最容易接受治疗PD的方法的PD患者的方法。一方面,本公开提供了治疗有需要的受试者的PD的方法,该方法包括:(a)鉴定具有每天少于约10小时,优选少于约8小时...
  • 本发明提供一种用于利用暴露于适体配体(例如小分子)来调控靶基因的表达的平台和使用所述平台的方法。所述平台以多核苷酸基因调控盒为特色,所述多核苷酸基因调控盒被放置于所述靶基因中,并且包括在5
  • 本发明涉及用于基因疗法的重组的腺相关病毒(rAAV)病毒体,其中所述rAAV病毒体包含新型衣壳蛋白。具体地,本发明涉及此类病毒体在基因疗法中用于治疗关节炎疾病诸如类风湿性关节炎或其症状的用途,优选地通过关节内施用。
  • 本发明提供用于通过基于适体调节一种或多种多腺苷酸化信号的可及性来调控基因表达的多核苷酸构建体,和使用所述构建体响应于结合适体的配体的存在或不存在来调控基因表达的方法。所述多核苷酸构建体含有核糖开关,所述核糖开关包含适体和效应物茎环,其中...
  • 本公开提供了用于通过靶基因RNA的适体介导的核糖核酸酶切割来调节靶基因表达的多核苷酸构建体,以及使用所述构建体来响应于结合适体的配体的存在或不存在来调节基因表达的方法。所述多核苷酸构建体含有核糖核酸酶底物序列(例如,RNA酶P底物)和包...
  • 本发明提供用以使用用于调控报道基因的表达的多核苷酸盒来鉴定特异性结合配体的适体或特异性结合适体的配体的基于真核细胞的筛选方法,其中所述多核苷酸盒含有在5′内含子‑选择性外显子‑3′内含子的情形下的核糖开关。所述核糖开关包含效应子区和适体...
  • 本发明提供了用于通过基于适体的U1小核核糖核蛋白(snRNP)介导的多腺苷酸化抑制的调节来调控基因表达的多核苷酸构建体,以及使用所述构建体响应于结合适体的配体的存在或不存在来调控基因表达的方法。在包含效应区和适体的核糖开关的情形中,多核...
  • 本发明提供了用于通过基于适体的自切割核酶调节来调控基因表达的多核苷酸构建体,以及使用所述构建体响应于结合适体的配体的存在或不存在来调控基因表达的方法。本发明还提供了用于制备和使用响应于适体配体降低靶基因表达的核糖开关以及响应于适体配体增...
  • 通过对选择性剪接进行适体介导的调节来实现的基因表达调控
    本发明提供一种用于利用暴露于适体配体(例如小分子)来调控靶基因的表达的平台和使用所述平台的方法。所述平台以多核苷酸基因调控盒为特色,所述多核苷酸基因调控盒被放置于所述靶基因中,并且包括在5′内含子‑选择性外显子‑3′内含子背景下安置的合...
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