专利查询
首页
专利评估
登录
注册
费城儿童医院专利技术
费城儿童医院共有49项专利
用于治疗H-ABC脑白质营养不良的组合物和方法技术
公开了用于治疗H‑ABC脑白质营养不良的组合物和方法。
诊断和治疗焦虑症的方法技术
包括诊断和治疗焦虑症的方法和用途,其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估,并且其中治疗是使用mGluR的非特异性活化剂例如法索西坦。坦。
诊断和治疗行为障碍的方法技术
包括诊断和治疗行为障碍的方法和用途,其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估,并且其中治疗是使用mGluR的非特异性活化剂例如法索西坦。坦。
AAV载体和用于抗AAV(腺相关病毒)中和抗体的检测制造技术
本发明提供了病毒载体、病毒颗粒以及筛选、检测、分析和测定样品的病毒抗体的量或中和抗体活性的方法和用途。这样的病毒载体、病毒颗粒以及方法和用途适用于广泛的病毒类型,例如慢病毒、腺病毒和腺相关病毒(AAV)血清型。方法和用途包括病毒抗体筛选...
诊断和治疗图雷特综合征的方法技术
包括诊断和治疗图雷特综合征的方法和用途,其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估,并且其中治疗是使用mGluR的非特异性活化剂例如法索西坦。西坦。
用于基因表达的诱导型可变剪接调节的组合物和方法技术
本文提供了嵌合小基因,其中小基因的可变剪接决定了编码基因是否表达。特别是,小基因响应于剪接调节剂药物而受到可变剪接,使得编码基因仅在剪接调节剂药物存在时表达。编码基因可以编码抑制性RNA、CRISPR
腺相关病毒载体变体制造技术
本文提供靶向肽和含有编码所述靶向肽的序列的载体,所述靶向肽将药剂递送到脑中的特定亚结构。本文提供了各自包含经修饰的衣壳的病毒载体,其中所述经修饰的衣壳包含至少一种将所述病毒载体靶向独特脑结构的氨基酸序列。将所述病毒载体靶向独特脑结构的氨...
用于调节因子VIII功能的组合物和方法技术
本发明公开了因子VIII变体及其使用方法。根据本发明,提供了用于在有此需要的患者中调节止血的组合物和方法。更具体地,提供了调节(例如,增加)止血的因子VIII(FVIII)变体。在一个特定的实施方案中,所述因子VIII变体在位置336和...
用于治疗SCA1的转基因和内含子衍生miRNA联合疗法制造技术
本文提供了包含用于治疗性蛋白质(例如,Ataxin
用于治疗脑白质营养不良的组合物和方法以及用于鉴定治疗脑白质营养不良的有效药物的完整动物和细胞模型技术
公开了用于治疗脑白质营养不良,特别是H
通过给予表达TPP1的AAV治疗眼的溶酶体贮积病制造技术
提供了治疗患有溶酶体贮积症的哺乳动物的视网膜功能障碍的方法,该方法包括视网膜下给予编码可溶性溶酶体三肽基肽酶1(TPP1)的重组AAV颗粒。特别地,接受针对其疾病的酶替代治疗或基因治疗的CLN2缺乏的儿童可能会发生视网膜功能障碍。网膜功...
用于调节因子VIII功能的组合物和方法技术
公开了因子VIII变体及其使用方法。
用于淋巴系统病症的诊断和治疗的组合物和方法技术方案
公开了用于淋巴管异常的诊断和治疗的组合物和方法。
基于聚合物的大分子前药制造技术
提供了大分子前药,其中喜树碱类似物通过在生理条件下不稳定的酯键与聚合物共价键合。还提供了用大分子前药治疗癌症,尤其是成神经细胞瘤的方法。
基因表达的选择性剪接调控及治疗方法技术
本文提供了嵌合反式激活子小基因,其中小基因的选择性剪接决定了反式激活子是否表达。反式激活子的表达导致受设计启动子序列控制下的靶基因转录。或者,本文提供嵌合靶基因小基因,其中小基因的选择性剪接直接决定靶基因是否表达。靶基因可以编码抑制性R...
法索拉西坦的固体形式制造技术
本公开涉及法索拉西坦的共晶,包括R‑法索拉西坦,和各种共晶形成剂。还提供了包含法索拉西坦(包括R‑法索拉西坦)的结晶物质。本公开还包括本公开的共晶和结晶物质的药物组合物和治疗方法。
法索拉西坦结晶形式制造技术
本公开涉及R‑法索拉西坦的结晶形式及其混合物。这样的结晶形式包括II型R‑法索拉西坦一水合物和R‑法索拉西坦的无水形式。本公开还包括无水形式的R‑法索拉西坦与I型R‑法索拉西坦一水合物和II型R‑法索拉西坦一水合物中的一种或多种的混合物。
磺酰胺酶(SGSH)变体、载体、组合物以及用于治疗IIIA型粘多糖病(MPS IIIA)的方法和用途技术
本发明涉及磺酰胺酶(SGSH)和SGSH变体。SGSH和SGSH变体可以通过重组腺相关病毒(rAAV)颗粒来递送到哺乳动物的中枢神经系统(CNS),以转导与脑脊液(CSF)接触的CNS细胞。SGSH和SGSH变体给药的目标哺乳动物包括S...
用于基于纳米载体的癌症治疗的可裂解酯制造技术
本发明涉及一种复合药物,由式(I)或式(II)表示:R‑X‑NH‑CO‑CO‑OR
用于基因转移到细胞、器官和组织中的变异AAV和组合物、方法及用途技术
本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV‑Rh74和相关的AAV载体以及AAV‑Rh74和相关的AAV载体介导的基因转移方法和用途。特别是,AAV‑Rh74和相关的AAV载体将多核苷酸靶向细胞、组织或器官,用于表达(转录)编码治疗性蛋...
1
2
3
>>
尾页
科研机构数量排行前10
华为技术有限公司
109173
珠海格力电器股份有限公司
85083
中国石油化工股份有限公司
69107
浙江大学
66308
中兴通讯股份有限公司
61917
三星电子株式会社
60172
国家电网公司
59735
清华大学
47162
腾讯科技深圳有限公司
44892
华南理工大学
43970
最新更新发明人
铭昊汽车金属零部件广州有限公司
52
青岛华赛伯曼医学细胞生物有限公司
31
广州踏龙科技有限公司
5
湖南省东安县欣荣绿色产业有限公司
10
湖北航天化学技术研究所
908
广州广检建设工程检测中心有限公司
38
山东祺瑞升软件有限公司
3
三峡金沙江川云水电开发有限公司
375
常州市武进东方除尘设备有限公司
37
宝清县润龙农业机械制造有限公司
1