本发明提供了通式（I）的酰基磺酰胺化合物：其中X、R1、R2、R3、R4、R5、R6、R

本发明涉及CRISPR‑CAS系统和组合物的递送及用途。具体而言，本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于...

本发明提供了用于基因组编辑的CRISPR‑CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用，提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系...

本发明提供了用于改变靶基因序列以及相关基因产物的表达的系统、方法和组合物。提供了多种载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中一些载体和载体系统编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导CRISPR复合物在真核细胞...

本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物。提供了多种载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中一些载体和载体系统编码CRISPR复合物的一个或多个组分。还提供了引导CRISPR复合物在真核细胞中形成的...

本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了其中的一些对CRISPR复合物的一种或多种组分进行编码的载体和载体系统、以及用于设计和使...

在此披露并且要求保护CRISPR酶、例如Cas酶比如Cas9的一个或多个突变或一种或多种修饰，这些突变或修饰就含有或包括这样的经突变或修饰的Cas或CRISPR酶或Cas9的CRISPR‑Cas或CRISPR酶或者CRISPR‑Cas9...

本发明提供了用于靶向核酸的系统、方法和组合物。具体地说，本发明提供了包含新型DNA‑靶向CRISPR效应蛋白和至少一种靶向核酸组分如指导RNA的非天然存在的或工程化的DNA靶向系统。在此还披露并且要求保护用于制备和使用此类系统、方法和组...

本发明提供了用于靶向核酸的系统、方法和组合物。具体地说，本发明提供了非天然存在的或工程化的DNA或RNA靶向系统，这些非天然存在的或工程化的DNA或RNA靶向系统包含新颖的DNA或RNA靶向CRISPR效应蛋白和至少一种靶向核酸组分，如...

本发明提供了用于靶向核酸的系统、方法和组合物。具体地说，本发明提供了包含新型DNA‑靶向CRISPR效应蛋白和至少一种靶向核酸组分如指导RNA的非天然存在的或工程化的DNA靶向系统。在此还披露并且要求保护用于制备和使用此类系统、方法和组...

在此披露并且要求保护CRISPR酶、例如Cas酶比如Cas9的一个或多个突变或一种或多种修饰，这些突变或修饰就含有或包括这样的经突变或修饰的Cas或CRISPR酶或Cas9的CRISPR‑Cas或CRISPR酶或者CRISPR‑Cas9...

本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CR...

本公开提供可用于用来源特异性核酸标识符(例如条形码)标记靶分子的方法和组合物，所述来源特异性核酸标识符随后可用于识别、定量或以其他方式表征来源于特定离散体积的靶分子的特征或活性。此类靶分子可包括由细胞所表达的多肽，其中编码所述多肽的核酸...

本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物。提供了多种载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中一些载体和载体系统编码CRISPR复合物的一个或多个组分。还提供了引导CRISPR复合物在真核细胞中形成的...

本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了包含CRISPR‑Cas系统的一种或多种组分的递送粒子配制品和/或系统，它们是靶向位点用于递送的手段。本发明的递送粒子配制品优选地是纳米粒子递送...

本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和包括有丝分裂后细胞的组织或器官，这些有丝分裂后细胞被靶向作为用于递送的位点。还提供了其中的一些对CRISPR复合物的一种或多种组分进行...

本发明提供了用于改变靶基因序列以及相关基因产物的表达的系统、方法和组合物。提供了多种载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中一些载体和载体系统编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导CRISPR复合物在真核细胞...

本发明提供了用于改变靶基因序列以及相关基因产物的表达的系统、方法和组合物。提供了多种载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中一些载体和载体系统编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导CRISPR复合物在真核细胞...

本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码SI...

本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了在原核和真核细胞...